礼来制药(ELI LILLY)2020年5月9日宣布,塞尔帕替尼(selpercatinib)获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,该药物是首个被批准专门用于治疗转染重排基因(RET)融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者,和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上的儿童患者,以及需要系统性治疗和放射性碘治疗(如适用)难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。
获益于FDA的加速审评通道,塞尔帕替尼的获批是基于LIBRETTO-001 I/II期临床试验的客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)这两个临床试验终点。关于这些适应症的后续完全批准取决于验证性试验对其临床效果的确认。在高达50%的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中存在脑转移的情况。在经治的可检测到脑转移的NSCLC患者中,11名患者中有10名观察到颅内病灶的缓解 (CNS ORR),所有10名患者的CNS DoR均≥6个月。
美国马萨诸塞州总医院癌症中心头颈癌医学总监Lori J. Wirth博士表示,大部分的甲状腺髓样癌及相当大比例的其它甲状腺癌的患者都存在RET改变的情况。对于这些癌症患者而言,塞尔帕替尼的获批意味着他们现在有了能够选择性地并强效地抑制RET的治疗方案,这可能是一个不错的治疗选择。
ELI LILLY生产的RET抑制剂塞尔帕替尼在哪买的到?塞尔帕替尼在美国上市时间比较短,国内目前还买不到该药,有条件的患者或家属可以亲自前往国外到当地购买;很多患者表示出国购买塞尔帕替尼太麻烦,可以联系国内靠谱的海外医疗咨询服务机构(如:医伴旅),从正规渠道购买,不用担心买到假药。
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