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美国Celgene的idhifa中文说明书

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医学编辑刘赞
2021-02-09 16:36
已帮助: 291人

Idhifa(恩西地平)是一种IDH2(异柠檬酸脱氢酶)抑制剂,也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂,它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法,属于代谢疗法,即通过降低致癌代谢产物,阻断促进细胞生长的几种酶,从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。也就是说,如果患者在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变,便可能符合Idhifa治疗的资格。

美国FDA在2017年8月1日批准了Celgene的Idhifa上市,成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

美国Celgene的idhifa中文说明书

据世界卫生组织统计,目前白血病发病率约为5/10万,其中一半以上白血病均为AML。而带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者则约占全部AML患者的8%-19%。因此,作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法,Idhifa的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。

在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明,Idhifa为这类患者群体带来完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%,中位数的缓解持续时间为8.2个月。另外,Idhifa的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性,美国FDA比预定日期提早了将近1个月批准它上市。

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