




贝罗司他胶囊Orladeyo可预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)。贝罗司他胶囊Orladeyo是一种新型、口服、每日1次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂,通过抑制激肽释放酶来阻止缓激肽的生成从而预防水肿发作。
贝罗司他胶囊Orladeyo是首个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法,Orladeyo的批准上市将为遗传性血管水肿HAE患者的治疗带来重大进展,将帮助减轻患者的治疗负担。
BioCryst公司是一家生物技术公司。BioCryst公司设计、优化及开发用于封锁疾病发病原相关酶的小分子药物。该公司专注于治疗罕见病。BioCryst公司运用X光散射技术、分子结构计算机模拟和化学技术集中研究控制细胞生物学的酶的三维分子结构及活性部位特征。BioCryst公司的贝罗司他胶囊治疗效果好吗?
在关键的3期APeX-2试验中,BioCryst公司可显著减少患者24周内遗传性血管性水肿HAE发作次数,并且持续至第48周。完成48周试验患者的遗传性血管性水肿HAE发作频率显著减少,从基线平均2.9次/月,降至平均1次/月。完成另一项长期开放标签APeX-S研究患者遗传性血管性水肿HAE发作频率降低至平均0.8次/月。由此可见,贝罗司他胶囊Orladeyo的治疗效果是十分显著的,该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月21日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=214094