艾伏尼布(ivosidenib)是一种口服靶向的小分子突变型IDH1抑制剂。2018年7月,FDA批准艾伏尼布用于治疗IDH1突变的、复发/难治性急性髓系白血病。2019年6月,艾伏尼布单药治疗新诊断的、IDH1突变的、不符合强化化疗条件的、急性髓系白血病成人患者。那么,Agios制药公司的艾伏尼布治疗效果怎么样?
2020年2月艾伏尼布治疗IDH1突变的、新诊断的AML研究报道中,汇报了258例患者中的179例、复发难治性AML患者的结果,另外34例是IDH1突变的、新诊断的AML患者,接受艾伏尼布500mg qd单药治疗。
中位年龄为76.5岁。中位随访23.5个月,完全缓解比例提高,中位生存时间未达到;完全缓解+部分血液学恢复比例为42.4%,中位生存时间也未达到。21例输血依赖患者中,有9例不再依赖输血。最常见的不良事件是腹泻、疲劳、恶心、食欲减退。
最终得出研究结论:在新诊断的AML患者中,艾伏尼布单药治疗耐受性良好,可诱导持久缓解、且不依赖输血。此前艾伏尼布的I期临床中,179例患者,CR/CRh为30.4%,CR/CRh持续时间为8.2个月。艾伏尼布研发公司Agios制药是一家生物制药公司,总部位于美国马萨诸塞州Cambridge,全职雇员536人,是专注于癌症及罕见代谢性遗传疾病药物研发。由其生产的艾伏尼布(ivosidenib)效果可观,患者可放心使用。
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