新药米哚妥林的用途和效果

诺华米哚妥林Rydapt是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的急性骨髓性白血病AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林Rydapt联合化疗进行治疗。

美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林Rydapt，可明显延长携带FLT3突变的急性骨髓性白血病AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林Rydapt得到缓解。

米哚妥林Rydapt的三期临床试验，共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与，随机分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。 试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林Rydapt联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。接受了Rydapt联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月。接受米哚妥林Rydapt联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，Rydapt联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。

基于三期临床试验的积极数据，米哚妥林Rydapt在2017年获美国FDA获批上市，成为FLT3阳性急性骨髓性白血病成人患者的一线治疗方案，为急性骨髓性白血病AML患者带来了新的治疗方案。

据了解，米哚妥林Rydapt没有在国内上市，因此患者无法在国内购买到该药品。患者若想要了解或购买到性价比较高的米哚妥林Midostaurin，可以向国内靠谱的海外医疗服务公司（如医伴旅）咨询。

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