首个治疗甲状腺髓样癌的药物-凡德他尼

凡德他尼Caprelsa是一种激酶抑制剂适用于治疗不能切除，局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。在体外，凡德他尼Caprelsa抑制肿瘤细胞和内皮细胞中表皮生长因子（EGF）刺激的受体酪氨酸激酶磷酸化以及内皮细胞中VEGF刺激的酪氨酸激酶磷酸化。

凡德他尼Caprelsa推荐的每天剂量为300 mg，口服。凡德他尼Caprelsa治疗应继续直至患者从治疗再也不能获益为止或发生不能接受毒性。凡德他尼Caprelsa与化疗联合用量为100mg/d，口服凡德他尼Caprelsa每天1次，直至疾病进展。凡德他尼Caprelsa在严重毒性事件或QTc间期延长时可能需要减低剂量。凡德他尼Caprelsa有中度和严重肾受损患者中开始剂量应减低至200 mg。Caprelsa可与有或无食物使用。如果患者漏服一剂，如离下次剂量前小于12小时不应服用。

凡德他尼Caprelsa对超过65岁患者无需调整起始剂量。凡德他尼Caprelsa在有中度和严重肾受损患者中起始剂量应减低至200 mg。

接受凡德他尼Caprelsa给予妊娠妇女可能致死。因此建议妇女当接受Caprelsa和治疗后4个月时避免妊娠。患者若已怀孕，应当告知医生，并按照医生的诊疗建议用药。正处于哺乳期的患者应当立即停止哺乳。

一项双盲，安慰剂作对照研究,将无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，随机分配至凡德他尼Caprelsa组与安慰剂组。此项实验的主要目的是，证明与安慰剂相比，凡德他尼Caprelsa能改善无进展生存率PFS。其他研究终点包括总生存率OS和总客观缓解率ORR。实验分析结果显示，随机接受总客观缓解率治疗的患者，其无进展生存期PFS在统计学上显著改善。两组的中位PFS为：22.6个月 VS 16.4个月。凡德他尼组的客观缓解率要高于安慰剂治疗的客观缓解率。由此可知，凡德他尼Caprelsa的治疗效果是十分显著的，该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。

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