依维替尼是突变型异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的一种口服抑制剂,已获批用于治疗IDH1突变型(mIDH1)急性髓细胞性白血病(AML)。依维替尼通过抑制突变的IDH1,它降低了IDH1突变肿瘤模型中2-羟基戊二酸(2-HG)的水平,使DNA和组蛋白甲基化恢复正常,减轻了由IDH1突变引起的髓母细胞分化的阻滞,并促进了髓母细胞向成熟血细胞的分化。
2019年5月2日,依维替尼(通用名称Ivosidenib,商品名TIBSOVO)被美国食品及药物管理局批准用于治疗新诊断的急性髓系白血病(AML)患者,该患者具有年龄≥75岁的易感性异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变或不能接受经美国食品及药物管理局批准的检测方法的强化诱导化疗。
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