问

艾美赛珠单抗的效果如何？

艾美赛珠单抗首次应用于患者的Ⅰ期临床试验纳入了18名患有严重A 型血友病的患者,每周一次皮下注射艾美赛珠单抗,剂量为0.3,1或者3 mg/kg(分别为队列1 ,2,3)。无论体内是否含有FⅧ 抑制物，患者均产生良好的耐受性,且年出血率(ABRs)显著降低。随后,该临床研究持续进行为I/Ⅱ 期开放标签多中心拓展研究,16名患者继续接受为期33.3个月的艾美赛珠单抗治疗,试验观察长期耐受性良好。