导读：玛伐凯泰（Mavacamten），也被称为迈凡妥，是一种心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，特别是继发于梗阻性HCM的症状性心力衰竭成人，以改善功能能力和症状。这篇文章主要讲了玛伐凯泰的作用机制、试验效果、国际认可、贮藏方式和用法用量等内容。作用机制玛伐凯泰的作用机制是通过抑制β-心肌肌球蛋白-S1的磷酸释放速率，降低稳态ATP酶的活性，进而调节肌球蛋白化学机械周期中的多个步骤，包括减少限速步骤（磷酸释放）、减少myosin-S1头部的数量以及降低肌球蛋白与ADP-肌动蛋白结合的速率和ADP从myosin-S1中释放的速率。玛伐凯泰通过选择性降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，可逆地抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成，促使整个肌球蛋白群体转向节能的超松弛状态，从而抑制心肌过度收缩、改善舒张顺应性及能量代谢。试验效果在关键的III期临床研究EXPLORER-HCM和EXPLORER-CN中，玛伐凯泰显示出显著改善静息或Valsalva激发下左心室流出道（LVOT）压差、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级，并改善患者运动能力和生活质量。玛伐凯泰在中国梗阻性HCM患者中显示出良好的耐受性，并且其安全性特征与既往研究一致，没有观察到新的安全性信号。国际认可玛伐凯泰已被纳入多个国际治疗指南，包括《2023欧洲心脏病学会（ESC）心肌病管理指南》和《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》，作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。贮藏方式玛伐凯泰药物应存放在常温下，通常为20°C至25°C，同时允许在15°C至30°C之间的偏移。此外，药物应避免暴露在过高或过低的温度下，以免损害其疗效。药物还应避免阳光直射和潮湿环境，并放置在儿童无法触及的地方。用法用量（仅供参考）玛伐凯泰的推荐剂量为起始剂量5mg，每日口服一次，不考虑食物摄入。剂量可以根据患者的具体情况进行调整，最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。在使用玛伐凯泰或任何其他药物时，患者应遵循医生的处方和指导，并定期进行评估以确保治疗的安全性和有效性。玛伐凯泰为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，并在全球范围内获得了认可和推荐。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

马瓦卡坦（玛伐凯泰）5mg的价格大概是36000元到4万元左右，截止到2024年1月25日，马瓦卡坦（玛伐凯泰）还没有在中国大陆地区上市，价格是比较贵的。但各地区环境条件不同，药厂不同，药物价格也是有差别的。马瓦卡坦（玛伐凯泰）的购买渠道1、可以去已经上市的地区购买。患者可以出行去已经上市的地区，选择当地正规的医院看诊，在医生的指导下治疗，开具药物处方，但这种方式经济负担较重，不适合长期用药。2、通过国内专业的有资质的海外医疗服务机构的帮助获取，患者可以直接在线咨询客服人员，了解药物的获取流程以及用药情况，这种方式性价比较高，因为可以签订合同，将药物直接邮寄到家，而且能保证是正品，但具体价格浮动较大。3、通过亲戚朋友的帮助购买，可以让在国外的亲戚朋友买了带回国，但需要辨别好药物的真假和安全性。有些病友之间也可能会有交流，也可以了解他们的购药方式。总之，建议患者从正规渠道购买，辨别好药物的质量和安全，以免上当受骗。马瓦卡坦（玛伐凯泰）的治疗效果一项开放标签、非随机、2 期试验，A 组患者接受 10 至 20 mg/d 的马瓦卡坦(玛伐凯泰)治疗，不服用背景药物。B 组患者接受 2 至 5 毫克/天的马瓦卡坦（玛伐凯泰）治疗，可使用 β 受体阻滞剂。主要终点是 12 周时运动后 LVOT 梯度的变化。次要终点包括峰值耗氧量（pVO2）、静息和瓦尔萨尔瓦左心室出口梯度、左心室射血分数（LVEF）和呼吸困难评分表的变化。结果在队列 A 中，马瓦卡坦(玛伐凯泰)将运动后 LVOT 梯度的平均值从基线时的 103 mm Hg（SD，50）降至 12 周时的 19 mm Hg（SD，13）（平均变化为 -89.5 mm Hg [95% CI，-138.3 至 -40.7 mm Hg]；P = 0.008）。静息 LVEF 也有所降低（平均变化为 -15% [CI, -23% to -6%]）。峰值 VO2 平均增加了 3.5 mL/kg/min（CI，1.2 至 5.9 mL/kg/min）。在队列 B 中，运动后 LVOT 梯度的平均值从 86 mm Hg（SD，43）降至 64 mm Hg（SD，26）（平均变化为 -25.0 mm Hg），静息 LVEF 的平均变化为 -6%。峰值 VO2 平均增加了 1.7 mL/kg/min（SD，2.3）。两组患者的呼吸困难评分均有所改善。马瓦卡坦(玛伐凯泰)的耐受性良好，大部分不良反应为轻度（80%）、中度（19%）和无关（79%）。最常见的与马瓦卡坦(玛伐凯泰)肯定或可能有关的不良反应是血浆浓度较高时 LVEF 下降和心房颤动。更多关于马瓦卡坦（玛伐凯泰）不良反应的内容可以点击：Mavacamten(马瓦卡坦)副作用有哪些?阅读了解。结论马瓦卡坦(玛伐凯泰)可减轻左心室出口梗阻，改善oHCM（肥厚性梗阻型心肌病）患者的运动能力和症状。马瓦卡坦（玛伐凯泰）的特定人群用药1、准备怀孕的应在马瓦卡坦（玛伐凯泰）治疗期间和末次给药后4个月内采取有效的避孕措施。2、尚不清楚马瓦卡坦（玛伐凯泰）是否存在于人或动物乳汁中以及药物对胎儿的影响，哺乳期慎用。3、尚未确定马瓦卡坦（玛伐凯泰）在儿科患者中的安全性和有效性。4、≥65岁患者和年轻患者之间的安全性、有效性和药代动力学相似。5、在轻度至中度肝损害患者中，无需使用推荐的剂量调整算法和监测计划进行额外的剂量调整。尚不清楚重度（Child-Pugh C）肝损害的影响。 相关热文推荐： 达尔西利(艾瑞康)和氟维司群联合用药的效果怎么样? 参考文献Heitner SB, Jacoby D, Lester SJ, Owens A, Wang A, Zhang D, Lambing J, Lee J, Semigran M, Sehnert AJ. Mavacamten Treatment for Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: A Clinical Trial. Ann Intern Med. 2019 Jun 4;170(11):741-748. doi: 10.7326/M18-3016. Epub 2019 Apr 30. PMID: 31035291.

马瓦卡坦在国内可以买到，可以在海南、中国香港买到，但是暂时无法在其他地区购买到。如果需要购买马瓦卡坦，可通过医院药房、药店、出国、医疗服务机构、咨询病友、添加病友群、参与临床试验等途径购买到。无论通过哪种方式购买，都要选择正规渠道，以防上当受骗。关于马瓦卡坦马瓦卡坦(Camzyos,Mavacamten)也叫做玛伐凯泰，是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏病协会II-III级梗阻性肥厚型心肌病成人患者，可改善患者的功能能力和症状。国内上市信息2023年4月，中国国家药品监督管理局接受马瓦卡坦用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者的新药上市申请，已经纳入了优先审评。2023年12月08日，马瓦卡坦在中国香港上市。2024年01月13日，海南省药品监督管理局批准马瓦卡坦用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，可以在海南博鳌研究型医院中接受治疗。国外上市信息2022年04月28日，百时美施贵宝公司的马瓦卡坦获得美国FDA批准，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。2022年11月10日，马瓦卡坦获得加拿大卫生部批准上市，用于治疗纽约心脏协会 (NYHA) 的症状性阻塞性肥厚性心肌病 (oHCM)成人患者的II-III类。2023年06月26日，欧盟委员会批准马瓦卡坦用于治疗成年患者的症状性梗阻性肥厚性心肌病患者。马瓦卡坦在国内哪里可以买到马瓦卡坦可以直接在中国香港或海南地区买到。海南博鳌研究型医院是国内目前唯一的医疗特区，可以使用已经在部分国家获批但尚未在国内获批的新药，可以在该医院接受治疗，直接获取马瓦卡坦。另外，也可以前往中国香港就诊，也能够买到马瓦卡坦。马瓦卡坦的购买渠道1、医院药房：可以在海南、中国香港的大型医院就诊后，医生根据病情开具马瓦卡坦的医疗处方，然后可以直接在医院的药房中买到马瓦卡坦。2、药店：在中国香港的零售药店中可能售卖马瓦卡坦，可以拿着医疗处方前去购买马瓦卡坦。3、出国：可以出国就诊，前往海外医院就诊，在其他已经上市国家也可以买到马瓦卡坦。4、医疗服务机构：国内有一些海外医疗服务机构能够买到各种国内暂时未上市或者是已经上市的原研药，版本比较全面，通常也能够买到马瓦卡坦，可以咨询他们的客服人员料及诶购买流程。5、咨询病友：可以咨询自己认识的病友，问问他们都是从哪里买到的马瓦卡坦，也可以让他们帮忙捎带。6、添加病友群：添加肥厚型心肌病的病友群群聊后可以咨询群内成员，交流购买马瓦卡坦的途径。7、参与临床试验：国内有一些地区的医院或者是医疗机构可能正在进行马瓦卡坦的临床试验，可以查找当地是否有马瓦卡坦的临床招募。如果符合入组条件，入组后可以获取马瓦卡坦。马瓦卡坦的价格1、美国版：规格是2.5mg*30粒，一盒的价格大约是在119350元-120000元之间。2、德国版：规格是5mg*28粒，一盒的价格大约是在36000元-40000元之间。马瓦卡坦的价格受多方面因素的影响，具有时效性，价格会有所变化。总结如果想要了解更多关于马瓦卡坦的药物信息，可以参考阅读文章：马瓦卡坦胶囊功效与作用,用法用量,注意事项？如果涉及到服用马瓦卡坦，应严格遵照医嘱。相关热文推荐：瑞美吉泮从哪里能买到？

马瓦卡坦是一种口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗肥厚性心肌病(HCM)和舒张功能障碍疾病。马瓦卡坦可抑制肌球蛋白活性，降低心肌收缩力，改善心肌肥厚。马瓦卡坦的初始计量为5mg，每日天一次。治疗过程中常见的副作用有头晕、晕厥等。马瓦卡坦功效与作用肥厚型心肌病是一种以左心室心肌肥厚为特征的心肌疾病，目前其治疗仍存在巨大未被满足的临床需求。马瓦卡坦是一种口服的选择性心肌肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂，是全球首个直接靶向肥厚型心肌病病理生理机制的创新型治疗药物。马瓦卡坦通过抑制肌球蛋白重链的ATP活性来降低心肌收缩力以改善心肌肥厚，可显著降低患者的左心室流出道(LVOT)压差、心室壁张力和心肌损伤。氯苯唑酸通过抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的解离及后续淀粉样物质的生成与沉积，可降低转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(ATTR-CA)患者的死亡率，改善心功能。基因沉默药物、基因编辑技术有效减少异常TTR水平。利用基因重组技术体外合成α半乳糖苷酶A的替代治疗，可有效降低法布雷病心脏受累患者的左心室质量指数(LVMi)、改善心功能、降低心绞痛发作次数及患者死亡率。用法用量1、使用方法：马瓦卡坦应口服，每天一次，不考虑进食。2、推荐剂量：初始剂量为5mg，后续的剂量可根据患者的用药反应、自身情况调整为2.5mg、5mg、10mg或15mg。马瓦卡坦的最大推荐剂量为15mg。3、定期监测：由于马瓦卡坦可能会引起心力衰竭，因此患者需遵医嘱定期进行LVEF和Valsalva左心室流出道梯度评估，避免出现心力衰竭症状。临床疗效分析背景：非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者通常会有较高的症状负担。然而，没有有效的药物疗法。通过改变心肌细胞的收缩机制，肌球蛋白抑制剂具有改变病理生理学和改善HCM相关症状的潜力。目的:马华力-HCM (马瓦卡坦在有症状的非梗阻性肥厚型心肌病成年患者中)研究马瓦卡坦在非霍奇金淋巴瘤中的安全性和有效性，马瓦卡坦是一种一流的心脏特异性肌球蛋白可逆抑制剂。方法：MAVERICK-HCM试验是一项多中心、双盲、安慰剂对照、剂量范围II期研究，对象为有症状的nHCM(纽约心脏协会功能II/III级)、左心室射血分数(LVEF)≥55%、N末端B型利钠肽前体(NT-proBNP) ≥300pg/ml的成人。参与者以1:1:1的比例随机接受药代动力学调整剂量(目标血浆水平为200或500ng/ml)的马瓦卡坦或安慰剂治疗16周，然后进行8周的洗脱。初始剂量为每日5mg，第6周开始1次剂量滴定。结果：59名参与者被随机分组(200 ng/ml、500ng/ml、安慰剂组分别有19、21、19名患者)。他们的平均年龄为54岁，其中58%是女性。马瓦卡坦组有10%的受试者发生严重不良事件，安慰剂组有21%的受试者发生严重不良事件。五名服用mavacamten的受试者的LVEF可逆性降低≤45%。在合并的马瓦卡坦组中，NT-proBNP几何平均值下降了53%，而在安慰剂组中下降了1%，几何平均值差异分别为-435和-6pg/ml。合并马瓦卡坦组的心肌肌钙蛋白I(cTnI)几何平均值下降了34%，而安慰剂组上升了4%，几何平均值差异分别为-0.008和0.001 ng/ml。结论：马瓦卡坦，一种新的肌球蛋白抑制剂，在大多数有症状的nHCM患者中耐受性良好。此外，治疗与NT-proBNP和cTnI的显著降低相关，表明心肌壁应力的改善。这些结果为将来使用包括LVEF在内的临床参数在该患者群体中研究马瓦卡坦以指导给药奠定了基础。副作用马瓦卡坦比安慰剂组更常见的不良反应为头晕和晕厥。建议患者在治疗期间合理安排休息，要有充足的睡眠，尽避免要一个人外出，避免进行驾驶等行为。饮食应清淡而富于营养，减少胆固醇的摄入量，多吃新鲜蔬菜和水果，必要时可遵医嘱使用药物缓解头晕症状。注意事项1、心力衰竭：对于并发疾病的患者，考虑中断马瓦卡坦治疗，以免引起不良后果。2、导致心力衰竭或丧失有效性的药物相互作用：马瓦卡坦与其他药物之间可能产生相互作用，其中包括与OTC药物的相互作用。因此马瓦卡坦治疗期间使用其他药物前应咨询医生，在医生的指导下明确是否能使用。3、胚胎-胎儿毒性：马瓦卡坦可能对胎儿造成危害。因此孕妇应避免使用，同时建议育龄女性采取有效的避孕措施，直到最后一次用药4个月后。使用不受CYP450酶诱导影响的避孕药或加用非激素避孕药。相关热文推荐：特瑞普利单抗(toripalimab)是什么类型的药物？

西苯唑啉治疗肥厚型心肌病的效果好，能够减轻肥厚型心肌病引起的呼吸困难、胸痛、心悸、晕厥或先兆晕厥、胸闷、乏力等不适症状。关于西苯唑啉西苯唑啉(Cibenzoline)可用于防治室性或室上性心律失常，尤其在新发生心肌梗死时应用，也可用于心房颤动、心房扑动转复窦性心律后的维持治疗。西苯唑啉治疗肥厚型心肌病的机制西苯唑啉通过阻断心脏中的钠通道，可以减缓心房和心室的传导速度，从而有助于减轻由于心肌肥厚引起的左心室流出道梗阻。此外，西苯唑啉还有助于控制心律失常，是肥厚型心肌病患者常见的并发症之一。西苯唑啉治疗肥厚型心肌病的效果研究目的明确西苯唑啉治疗对肥厚型梗阻性心肌病(HOCM)患者心血管并发症和预后的长期影响。研究方法一共纳入128名符合条件的肥厚型心肌病患者，分别分为西苯唑啉治疗组(n=88)，未接受治疗组(n=41)。西苯唑啉治疗组的平均随访期为15.8±5.6年，未接受治疗组为17.8±7.2年。研究结果西苯唑啉治疗组在治疗后左心室压力梯度(LVPG)立即下降，并且在整个研究期间保持下降。未接受治疗组随着左室功能的恶化，LVPG逐渐降低。西苯唑啉治疗组证实左室逆向重构，未接受治疗组左室重构进展。西苯唑啉治疗组各种心血管并发症的发生率均<10%。只有一名患者出现左室心力衰竭(LVHF)。未接受治疗组LVHF发生率和房颤发生率高于西苯唑啉治疗组。西苯唑啉治疗组组死亡率为20.5%，未接受治疗组组为90.2%(P < 0.0001)。最常见的死亡原因是西苯唑啉治疗组的心源性猝死(SCD) (38.9%)和未接受治疗组组的LVHF (67.6%)。两组之间SCD的发生率无显著差异，西苯唑啉治疗组组累积心脏存活率高于未接受治疗组。研究结论西苯唑啉治疗显著降低了LVHF引起的所有心血管并发症和死亡，可能是HOCM患者的一种有前途的治疗方法。用法用量推荐剂量是300mg，如果效果不佳，可将剂量增加至450mg，每天分3次服用。价格日本沢井制药生产的西苯唑啉，规格是50mgx100粒，参考价格大约是150元一盒，价格相对比较低。总结综上所述，西苯唑啉可以作为肥厚型心肌病治疗的一个选择，尤其是在其他治疗方法无效或无法使用时。使用西苯唑啉治疗肥厚型心肌病时，需要在专业医生的指导下进行，并且需要密切监测患者的病情和心律。参考文献：Hamada M, Shigematsu Y, Ikeda S, Ohshima K, Ogimoto A. Impact of cibenzoline treatment on left ventricular remodelling and prognosis in hypertrophic obstructive cardiomyopathy. ESC Heart Fail. 2021 Dec;8(6):4832-4842. doi: 10.1002/ehf2.13672. Epub 2021 Oct 29. PMID: 34713615; PMCID: PMC8712831.相关热文推荐：日本版卡麦角林效果怎么样？

玛伐凯泰(Camzyos)对肌球蛋白的β亚型具有选择性,可降低肌球蛋白ATP酶活性和ADP的释放速率,调节患者肌节功能,改善心肌总体收缩特性，该药常见副作用为头晕和晕厥。关于玛伐凯泰(Camzyos)玛伐凯泰(Mavacamten)由美国M yoKardia公司研发,于2022年4月28日经美国食品药品监督管理局( FDA)批准上市，商品名为Camzyos 。Mavacamten是第一个也是唯一一个心肌肌球蛋白变构可逆性抑制剂，用于有症状梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者的治疗。Camzyos为胶囊剂,规格有2.5、5、10和 15 mg,推荐起始剂量为5mg ,每日口服一次。玛伐凯泰(Camzyos)的作用玛伐凯泰是一种小分子选择性的心肌肌球蛋白ATP酶变构抑制剂。其通过抑制β-心肌肌球蛋白S1的释放来降低ATP酶活性T。其次，玛伐凯泰还减少了肌球蛋白从弱结合态向强结合态转变过程中可与肌动蛋白细肌丝相互作用的肌球蛋白S1头的数量,而不影响这一步的速度。1、玛伐凯泰(Camzyos)降低了ADP结合状态下肌球蛋白与肌动蛋白细肌丝结合的速度,也降低了ADP从肌球蛋白中释放的速度。2、玛伐凯泰还能够降低心肌对Ca2+的敏感性。当玛伐凯泰被引入这些突变的肌丝中时,它部分降低了增加的Ca2+敏感性。研究还发现Mavacamten 降低了收缩期Ca2+峰值,逆转了HCM突变引起的Ca2+衰减时间延长。3、玛伐凯泰对舒张期也有强效作用,在人工心脏组织中表现为松弛改善、僵硬度降低和 Frank-Starling机制增强。玛伐凯泰(Camzyos)的功效1、Mavacamten在治疗梗阻性HCM中的研究进展PIONEER-HCM是一项开放标签、非随机、Ⅱ期试验,纳入21例梗阻性HCM,分成A、B两组。A组11例患者每天给予10~20 mg 的 Mavacamten口服，没有其他背景药物。B组10例患者每天给予2~5 mg/d 的 Mavacamten治疗，允许使用β受体阻滞剂。治疗12周后,观察Mavacamten对左心室流出道(LVOT)压差的影响。结果证明,Mavacamten治疗可减轻梗阻性HCM患者的LVOT梗阻,改善运动能力和症状。该研究没法评估安慰剂的影响,另外样本量较少,且排除了NYHA心功能Ⅳ级患者。2、Mavacamten在治疗非梗阻性HCM中的研究进展MAVERICK-HCM研究评价了Mavacamten在非梗阻性HCM患者中的安全性和疗效。该研究招募了51例非梗阻性HCM患者,随机分配为3组，给予不同剂量的Mavacamten和安慰剂。研究显示在大多数症状性非梗阻性HCM受试者中耐受良好。此外，治疗与NT-proBNP和心肌肌钙蛋白I(cTnI)显著降低相关,表明心肌壁应力改善。但这项小型Ⅱ期研究是假设生成的,需要在更大的随机对照试验中进行评估。玛伐凯泰(Camzyos)的副作用服用玛伐凯泰(Camzyos)最常见的不良反应为：头晕和晕厥。以下是一些建议的处理措施：1、保持安全：如果您感到头晕或晕厥，请尽量避免处于高处或有危险的环境中，以防止跌倒或其他意外事故发生。咨询医生是否需要在服用药物期间采取特别的预防措施。2、缓慢起身：当您从坐或躺的位置起身时，请缓慢而稳定地站起来，以避免突然的血压变化导致头晕或晕厥。建议先坐一会儿，然后再站立。3、避免饮酒：饮酒可能会加重头晕和晕厥的症状，因此在服用玛伐凯泰期间，最好避免酒精饮料的摄入。4、分食多餐：如果头晕或晕厥与进食有关，可以考虑分食多餐，避免大量进食过快。需要根据个人情况和医生的建议，调整饮食计划。5、咨询医生：如果头晕或晕厥反应持续或加重，或对您的生活产生严重影响，请及时向您的医生报告并咨询进一步的处理措施。相关热文推荐：玛伐凯泰(Camzyos)的正确用法用量,禁忌及价格？

玛伐凯泰(Camzyos)推荐的起始剂量为5 mg口服，每日一次，不考虑进食；允许的后续剂量调整为2.5 mg、5 mg、10 mg或15 mg口服，每日一次。最大推荐剂量为15 mg，口服，每日一次，禁止玛伐凯泰与中度至强CYP2 C19抑制剂或强CYP3A4抑制剂以及中度至强CYP2 C19诱导剂或中度至强CYP3A4诱导剂同时使用。据了解，玛伐凯泰(Camzyos)规格为2.5mg*30粒，参考价格约为119350元左右。关于玛伐凯泰(Camzyos)玛伐凯泰(Camzyos)为口服胶囊，被批准用于治疗纽约心脏协会心功能分级为Ⅱ～Ⅲ级的有症状梗阻性肥厚型心肌病(oHCM）的成年患者。Camzyos是心肌肌球蛋白变构和可逆选择性抑制剂，针对oHCM的潜在病理生理学，有望减少患者的心脏过度收缩症状。玛伐凯泰(Camzyos)的正确用法用量1、启动、维持治疗确认有生育能力的女性未妊娠并采取有效的避孕措施。不建议LVEF < 55%的患者开始CAMZYOS治疗或上调剂量。推荐的起始剂量为5 mg口服，每日一次，不考虑进食；允许的后续剂量调整为2.5 mg、5 mg、10 mg或15 mg口服，每日一次。最大推荐剂量为15 mg，口服，每日一次。患者在服用CAMZYOS时可能发生心力衰竭。需要定期进行LVEF和Valsalva左心室流出道(LVOT)梯度评估，仔细滴定，以达到适当的目标Valsalva LVOT梯度，同时维持LVEF≥50%，避免心力衰竭症状（见图1和图2）。每日给药需要数周才能达到稳态药物水平和治疗作用，代谢和药物相互作用的遗传变异可能引起暴露的较大差异。启动或滴定CAMZYOS时，首先考虑LVEF，然后考虑Valsalva LVOT梯度和患者临床状态，以指导适当的CAMZYOS给药。遵循适当CAMZYOS给药和监测计划的启动（图1）和维持（图2）等式。图1：启动治疗图2：维持治疗2、中断治疗如果在服用CAMZYOS时LVEF < 50%，中断治疗。按照中断算法（图3）指导中断、重启或停止CAMZYOS。如果2.5 mg时中断给药，则以2.5 mg重新开始给药或永久性停止给药。图3：如果LVEF < 50%，在任何临床访视时中断治疗当存在可能损害收缩功能的并发疾病（如严重感染）或心律失常（如房颤或其他不受控制的快速性心律失常）时，延迟剂量增加。在有并发疾病的患者中，考虑中断CAMZYOS。遗漏或延迟给药如果漏服一剂药物，应尽快服用，下次计划的剂量应在第二天的常规时间服用。白天给药的准确时间并不重要，但不应在同一天给药两次。整粒吞服。请勿折断、打开或咀嚼胶囊。合并给予弱CYP2 C19或中效CYP3A4抑制剂1、对于接受弱CYP2 C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂稳定治疗的患者，以推荐的起始剂量5 mg口服，每日一次开始CAMZYOS治疗。2、在开始弱CYP2 C19抑制剂或中效CYP3A4抑制剂治疗的患者中，将CAMZYOS的剂量降低一个水平（即15 mg<unk>10 mg；10 mg<unk>5 mg；或5 mg<unk>2.5 mg）。计划在抑制剂开始治疗后4周进行临床和超声心动图评估，在抑制剂开始治疗后12周内不得上调CAMZYOS剂量。在接受稳定治疗的患者中，避免同时开始CYP2 C19和中度CYP3A4抑制剂治疗3、2.5 mg CAMZYOS，因为无法获得较低的CAMZYOS每日一次剂量。玛伐凯泰(Camzyos)的禁忌禁止CAMZYOS与下列药物合并使用：1、中度至强CYP2 C19抑制剂或强CYP3A4抑制剂。2、中度至强CYP2 C19诱导剂或中度至强CYP3A4诱导剂。玛伐凯泰(Camzyos)的价格在中国，玛伐凯泰(Camzyos)于去年2月获得了突破性疗法资格认定，用于治疗oHCM患者。今年4月，玛伐凯泰用于治疗有症状的oHCM成人患者的新药上市申请(NDA)已被中国国家药品监督管理局(NMPA)受理，并被纳入优先审评，但目前尚未上市。据了解，玛伐凯泰(Camzyos)规格为2.5mg*30粒，参考价格约为119350元左右。热文推荐：阿达格拉西布的用法用量,药物相互作用及价格？

功效与作用马瓦卡坦胶囊(Camzyos,Mavacamten)是一种口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，由Bristol Myers Squibb的全资子公司MyoKardia，Inc .开发，用于治疗肥厚性心肌病(HCM)和舒张功能障碍疾病。2022年4月，马瓦卡坦胶囊在美国获得批准，用于治疗患有症状性纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性HCM的成人，以改善功能能力和症状。作用机制马瓦卡坦胶囊是一种对心肌肌球蛋白具有选择性的变构和可逆性抑制剂，马瓦卡坦胶囊调节可进入“on actin”（功率产生）状态的肌球蛋白头数量，从而降低产生力（收缩）和残留（舒张）交叉桥的概率形成，多余肌球蛋白肌动蛋白交叉桥形成和超松弛状态失调是HCM的机械标志。马瓦卡坦胶囊使整个肌球蛋白群体向节能型、可招募、超松弛状态转变。在HCM患者中，马瓦卡坦胶囊抑制肌球蛋白可减少动态LVOT阻塞并改善心脏充盈压。用法用量起始剂量为5mg，每天服用一次，后续剂量可调整为2.5mg、5mg、10mg、15mg，同样是每天服用一次，最大推荐剂量为15mg。疗效在一项多中心、双盲、安慰剂对照、剂量范围II期研究中，纳入59名有症状的nHCM(纽约心脏协会功能II/III级)、左心室射血分数(LVEF) ≥55%、N末端B型利钠肽前体(NT-proBNP) ≥300 pg/ml的成人患者。随机接受药代动力学调整剂量的马瓦卡坦胶囊或安慰剂治疗16周，然后进行8周的洗脱。研究显示，5名服用马瓦卡坦胶囊的受试者的LVEF可逆性降低≤45%。在合并的马瓦卡坦胶囊名组中，NT-proBNP几何平均值下降了53%，在安慰剂组中下降了1%,几何平均值差异分别为-435和-6pg/ml。合并马瓦卡坦胶囊组的心肌肌钙蛋白I (cTnI)几何平均值下降了34%，而安慰剂组上升了4%，几何平均值差异分别为-0.008和0.001 ng/ml。马瓦卡坦胶囊在大多数有症状的nHCM患者中耐受性良好。此外，治疗与NT-proBNP和cTnI的显著降低相关，表明心肌壁应力的改善。注意事项1、心力衰竭：马瓦卡坦胶囊可减少心脏收缩，可引起心力衰竭或完全阻断心室功能。治疗前和治疗期间定期评估患者的临床状态和LVEF，并相应地调整马瓦卡坦胶囊的剂量。2、导致心力衰竭或丧失有效性的CYP450药物相互作用：马瓦卡坦胶囊主要通过CYP2 C19和CYP3A4酶代谢，同时使用马瓦卡坦胶囊和与这些酶发生相互作用的药物可能导致危及生命的药物相互作用，如心力衰竭或有效性丧失。用药前应告知患者药物相互作用的可能性，包括与非处方药的相互作用。3、CAMZYOS REMS计划由于存在收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，马瓦卡坦胶囊仅能通过称为CAMZYOS REMS计划的限制性项目获得。4、胚胎-胎儿毒性根据动物研究的结果，妊娠女性使用马瓦卡坦胶囊可能引起胎儿毒性。治疗前确认有生育能力的女性未妊娠，并建议患者在使用马瓦卡坦胶囊治疗期间和末次给药后4个月内采取有效的避孕措施。价格马瓦卡坦胶囊的规格是2.5mg*30粒，目前在海外的参考价格是119350元左右一盒。参考文献：Ho CY, Mealiffe ME, Bach RG, Bhattacharya M, Choudhury L, Edelberg JM, Hegde SM, Jacoby D, Lakdawala NK, Lester SJ, Ma Y, Marian AJ, Nagueh SF, Owens A, Rader F, Saberi S, Sehnert AJ, Sherrid MV, Solomon SD, Wang A, Wever-Pinzon O, Wong TC, Heitner SB. Evaluation of Mavacamten in Symptomatic Patients With Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2020 Jun 2;75(21):2649-2660. doi: 10.1016/j.jacc.2020.03.064. PMID: 32466879.相关热文推荐：朗妥昔单抗(Zynlonta)的功效与作用及副作用,注意事项？

Camzyos治疗梗阻性肥厚型心肌病的疗效明显。肌球蛋白抑制剂Camzyos是一种治疗肥厚性心肌病(HCM)新型药物，通过抑制肌球蛋白与肌动蛋白结合，抑制肌节力的产生，降低肥厚心肌的高收缩性治疗HCM。临床研究发现，其可以降低左心室流出道压差，减轻临床症状。Camzyos药物介绍Camzyos是一种口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，由美国M yoKardia公司研发，于2022年4月28日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为Camzyos。Camzyos是第一个也是唯一一个心肌肌球蛋白变构可逆性抑制剂，用于有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者的治疗。2022年4月，Camzyos在美国获得批准，用于治疗患有症状性纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性HCM的成人，以改善功能能力和症状。功效作用Camzyos是一种口服的选择性心肌肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂，是全球首个直接靶向肥厚型心肌病病理生理机制的创新型治疗药物。早期动物实验发现应用Camzyos可使小鼠心肌收缩力恢复正常，抑制心室壁肥厚进展。临床研究证实Camzyos能改善运动能力，减轻左心室流出道梗阻，改善心功能和健康状况。美国食品和药物管理局已批准其用于治疗症状性纽约心脏病协会心功能Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状。Camzyos治疗梗阻性肥厚型心肌病的疗效背景：EXPLORER-HCM(评估Camzyos[MYK-461]在有症状的梗阻性肥厚型心肌病成年患者中的临床研究)表明，Camzyos，一种心肌肌球蛋白抑制剂，可以改善梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者的症状、运动能力和左心室流出道(LVOT)梗阻。目的：本研究的目的是评估Camzyos对心脏结构和功能测量的影响及其与其他临床测量变化的相关性。方法：在核心实验室对251例有症状的oHCM患者(Camzyos[n=123]，安慰剂[n=128])超过30周的系列超声心动图的关键超声心动图参数进行评估。结果：更多的患者使用Camzyos(80.9%；n=76/94)与安慰剂(34.0%；n=97中的33)显示在30周后二尖瓣收缩前运动完全消退。与安慰剂相比，Camzyos还改善了舒张功能指标，包括左心房容积指数(LAVI)(平均±SD基线:40±12mL/m2比41±14mL/m2；与基线相比的平均变化为-7.5毫升/平方米vs-0.09毫升/平方米)和横向E/E’(基线，15.6比15.8；-3.8与0.04。在接受Camzyos治疗的患者中，静息、Valsalva和运动后LVOT梯度、LAVI和侧向E/e'的改善与N末端B型利钠肽前体的减少相关(所有P≤0.03)。LAVI的减少与峰值运动耗氧量的提高相关。结论：Camzyos显著改善左室舒张功能和收缩期前运动。LVOT梗阻、LAVI和E/e的改善与心肌壁应激生物标志物(N末端B型利钠肽前体)的减少相关。这些发现表明Camzyos改善了oHCM病理生理学的重要指标。用法用量Camzyos为胶囊剂，规格有2.5、5、10和15mg，推荐起始剂量为5mg，每日口服一次。注意事项1、心力衰竭：对于并发疾病的患者，考虑中断Camzyos治疗。2、导致心力衰竭或丧失有效性的药物相互作用：告知患者药物相互作用的可能性，包括与非处方药的相互作用。3、胚胎-胎儿毒性：Camzyos可能对胎儿造成危害。建议有生育能力的女性采取有效的避孕措施，直至末次给药后4个月。使用不受CYP450酶诱导影响的避孕药或加用非激素避孕药。总结Camzyos对于梗阻性肥厚性心肌病的治疗效果明显，使用Camzyos治疗可以改善梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力、LVOT梗阻、NYHA功能分级和健康状况。相关热文推荐：美泊利单抗(Mepolizumab)是什么药？

Mavacamten(马瓦卡坦)的价格Mavacamten(马瓦卡坦)于2022年4月在美国上市，但截止到2023年12月26日还没有在中国大陆地区上市，目前了解到的Mavacamten(马瓦卡坦)的价格如下：规格2.5mg*30粒的价格大概是119350元左右，价格受多种因素影响不固定。Mavacamten(马瓦卡坦)的购买渠道有需要的患者可以去已经上市Mavacamten(马瓦卡坦)的地区购买，可以在当地医院看诊，然后去当地医院药房拿药，但相对来说费用较高，而且需要选择正规有资质的渠道，购买，以防上当受骗。患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，这种方式能减轻不小的经济负担，而且邮寄到家的方式可以是患者在线咨询，不出家门就能了解药物的购买情况，但具体费用和获取流程需要咨询客服人员。建议患者从正规渠道购买，以防上当受骗。Mavacamten(马瓦卡坦)的作用功效Mavacamten(马瓦卡坦)是百时美施贵宝公司研发的，也称作Camzyos，是一种心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂，旨在降低HCM病理性增加的左心室收缩力，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的成年患者，以改善功能和症状。Mavacamten(马瓦卡坦)通过调节心肌肌球蛋白(控制心肌收缩的运动蛋白)的功能，减少心肌中过量肌动蛋白-肌球蛋白桥的形成数量。玛伐凯泰以肌节为靶点，降低肥厚性心肌病患者的心脏收缩力并促进舒张。Mavacamten(马瓦卡坦)的治疗效果在13个国家的68个临床心血管中心进行的这项3期随机、双盲、安慰剂对照试验（EXPLORER-HCM，NCT03470545）中，患有左心室出口梯度大于或等于50毫米汞柱、纽约心脏协会（NYHA）症状分级为II-III级的肥厚型心肌病患者被分配（1:1）接受Mavacamten(马瓦卡坦)（起始剂量为5毫克）或安慰剂治疗，为期30周。患者每 2-4 周接受一次就诊以评估病情。连续评估包括超声心动图、心电图、采血化验和检测Mavacamten(马瓦卡坦)血浆浓度。主要终点是峰值氧耗量（pVO2）每分钟增加 1-5 毫升/千克或更多，且 NYHA 分级至少降低一级，或者峰值氧耗量每分钟增加 3-0 毫升/千克或更多，但 NYHA 分级没有恶化。次要终点评估运动后 LVOT 梯度、pVO2、NYHA 分级、堪萨斯城心肌病问卷-临床简易评分 (KCCQ-CSS) 和肥厚性心肌病症状问卷呼吸短促次评分 (HCMSQ-SoB) 的变化。研究结果429名成人接受了资格评估，其中251人（59%）入组并被随机分配至Mavacamten(马瓦卡坦)（n=123 [49%]）或安慰剂（n=128 [51%]）。服用Mavacamten(马瓦卡坦)的 123 名患者中有 45 名（37%）达到了主要终点，而服用安慰剂的 128 名患者中有 22 名（17%）未达到主要终点（差异 +19-4%）。与服用安慰剂的患者相比，服用马伐康坦的患者运动后 LVOT 梯度的降低幅度更大（-36 mm Hg，95% CI -43-2 至 -28-1；p<0-0001），pVO2 的增加幅度更大（+1-4 mL/kg per min，0-6 至 2-1；p=0-0006），症状评分也有所改善（KCCQ-CSS +9-1，5-5 至 12-7；HCMSQ-SoB -1-8，-2-4 至 -1-2 ；p<0-0001）。Mavacamten(马瓦卡坦)组至少提高了一个NYHA等级的患者比安慰剂组多34%（mavacamten组123名患者中的80名与安慰剂组128名患者中的40名；95% CI 22-2至45-4；p<0-0001）。安全性和耐受性与安慰剂相似。治疗中出现的不良反应一般较轻。安慰剂组有一名患者死于猝死。试验结论使用Mavacamten(马瓦卡坦)治疗可改善梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力、左心室出口梗阻、NYHA功能分级和健康状况。这项关键性试验的结果凸显了针对该疾病进行治疗的益处。相关热文推荐：埃万妥单抗(Rybrevant)治疗肺癌需要注意什么?参考文献Olivotto I, Oreziak A, Barriales-Villa R, Abraham TP, Masri A, Garcia-Pavia P, Saberi S, Lakdawala NK, Wheeler MT, Owens A, Kubanek M, Wojakowski W, Jensen MK, Gimeno-Blanes J, Afshar K, Myers J, Hegde SM, Solomon SD, Sehnert AJ, Zhang D, Li W, Bhattacharya M, Edelberg JM, Waldman CB, Lester SJ, Wang A, Ho CY, Jacoby D; EXPLORER-HCM study investigators. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020 Sep 12;396(10253):759-769. doi: 10.1016/S0140-6736(20)31792-X. Epub 2020 Aug 29. Erratum in: Lancet. 2020 Sep 12;396(10253):758. PMID: 32871100.