利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)的相关信息
利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)作为针对特定罕见病治疗的创新药物，其价格体系通常受到多重因素的综合影响，比如研发阶段的投入、临床试验的复杂性、药物的生产工艺、原料获取难度等。
患者获取该药品通常需通过正规医疗渠道，如指定医院药房或具备特殊药品资质的药店。目前来看，利司扑兰干糖浆尚未在国内上市，国内患者具有一定的购买难度。建议患者认真把控药品质量，避免购买到假药。
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参考资料： 日本药监局更新于2025年5月，日本说明书网址：https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1190029R1028_1_06/?view=frame&style=XML&lang=ja
药品别称
利司扑兰干糖浆、EVRYSDI Dry Syrup、エブリスディドライシロップ
适应人群
经基因检测证实SMN1基因缺失或变异，且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症患者。SMN2基因拷贝数为1或≥5 的患者，以及需要永久人工呼吸支持的患者。
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