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利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)
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利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)

全部名称

     利司扑兰干糖浆、Evrysdi Dry Syrup、エブリスディドライシロップ

适应人群

     适用于经基因检测证实SMN1基因缺失或变异,且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症患者。SMN2基因拷贝数为1或≥5 的患者...[ 详情 ]

  • 规格: 60mg/80ml/盒
  • 厂家: 日本中外制药株式会社
  • 剂型: 干糖浆
  • 有效期: 48个月

温馨提示:  图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。

利司扑兰干糖浆的适应症

利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异,且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。需注意,SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者,其用药的有效性及安全性尚未确立。

利司扑兰干糖浆可通过特异性修饰SMN2 mRNA的选择性剪接,增加功能性SMN蛋白的产生,从而改善脊髓性肌萎缩症患者的运动功能,提高患者无长期人工呼吸支持的生存率。

参考资料: 日本药监局更新于2025年5月,日本说明书网址:https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1190029R1028_1_06/?view=frame&style=XML&lang=ja

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