利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异，且 SMN2 基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。 需注意，SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者，其用药的有效性及安全性尚未确立。

利司扑兰干糖浆可通过特异性修饰SMN2 mRNA的选择性剪接，增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善脊髓性肌萎缩症患者的运动功能，提高患者无长期人工呼吸支持的生存率。