




利司扑兰干糖浆(Evrysdi)是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服药物,通过调节SMN2基因表达来改善患者症状,但患者治疗前应确认SMN1基因缺失或突变,并评估SMN2拷贝数。
利司扑兰干糖浆目前尚未在中国大陆正式上市,患者需要通过特殊渠道获取。患者可以选择前往已上市国家如日本、美国等地购买,需持有效处方在当地正规药房购买。
线上购买需选择有资质的正规,提供完整病历和医生处方,注意核实药品批号和包装完整性。无论选择哪种方式,都建议保留购买凭证,便于后续维权和药品追溯。
患者可能出现上呼吸道感染,表现为咳嗽、鼻塞等症状,一般可自行缓解。部分患者会出现腹泻,建议调整饮食,必要时使用蒙脱石散等止泻药。
部分可能发生口腔溃疡,可使用口腔溃疡贴或凝胶缓解症状。患者可能出现皮疹,轻微者可外用炉甘石洗剂,严重时应就医。
极少数患者可能出现视网膜病变,表现为视力下降或视物模糊,需立即停药并眼科就诊。肝功能异常表现为乏力、食欲不振,需定期监测肝功能指标。
如出现呼吸困难、面部肿胀等过敏反应,应立即就医,所有不良反应都应记录发生时间和症状特点,及时向主治医生反馈。
2月龄以上患儿方可使用,需严格按体重计算剂量。早产儿或低体重儿需谨慎使用,建议在专业医师指导下用药。儿童代谢系统发育不完善,需密切观察药物反应。服药期间应定期评估生长发育指标,特别注意神经肌肉功能变化。
孕妇禁用该药物,有致畸风险。计划怀孕的女性应在用药前咨询医生,采取可靠避孕措施。哺乳期妇女如需用药,建议暂停母乳喂养。男性患者在用药期间及停药后4个月内都应采取避孕措施,避免药物对胎儿产生影响。
轻度肝功能不全者通常无需调整剂量。中重度肝功能损害患者慎用,可能需要减量。肾功能不全患者用药数据有限,建议谨慎使用。这类患者用药期间需增加监测频率,及时发现可能的不良反应。
参考资料: 日本药监局更新于2025年5月,日本说明书网址:https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1190029R1028_1_06/?view=frame&style=XML&lang=ja