恩瑞格是 FDA 在 2005 年批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂，在美国上市的口服混悬液和分散片，被批准用于治疗 2 岁及以上的成年和小儿患者因输血而引起的慢性铁过载，和 10 岁以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载。 2010 年，恩瑞格分散片在中国获批上市，那么，恩瑞格入医保没？ 据医伴旅了解，虽然恩瑞格在国内已经上市，但是目前还没有正式纳入医保，患者想要购买便宜的恩瑞格，可以购买国外版本的！ 瑞士诺华进口到印度的恩瑞格，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。 印度药厂生产的恩瑞格规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ 地中海贫血症是一种罕见的遗传性疾病，在国内的患者绝大多数采用的治疗方式除了排铁输血以外就是口服恩瑞格分散片进行治疗。口服恩瑞格治疗的安全性和方便性都远比输血要好，副作用也较小。 恩瑞格（Deferasirox）临床上用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症），其是一种新型的三价铁螯合剂，口服吸收率高，药物代谢半衰期8～16h，24h达血药峰值，3d后浓度达稳定状态，代谢后主要经粪便排出。 恩瑞格对于地中海贫血症患者来说是救命药，虽然输血和排铁可能缓解病情的恶化发展，但是效果没有恩瑞格明显，而且恩瑞格服药更方便，用时也不会给患者带来太多的不适。

2010 年，恩瑞格在中国获批上市，被批准用于年龄大于 2 岁及的β地中海贫血患者因频繁输血而引起的慢性铁过载，和 10 岁及 10 岁以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载的治疗。 那么，恩瑞格一盒多少钱呢？ 据了解，恩瑞格在国内的价格较高，一盒价格大约为2000元。一个普通正常人体重60kg，一个月服用恩瑞格的费用超过24000元左右，可见，普通家庭接受这个价格。 而值得高兴的是，瑞士诺华进口到印度的恩瑞格，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。印度药厂生产的恩瑞格规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ 地中海贫血又称海洋性贫血，据《中国地中海贫血蓝皮书（2015）》介绍，我国重型和中间型地贫患者在 30 万人左右。输血是治疗重型和中间型地中海贫血的主要措施。另外，输血也是骨髓增生异常综合征（MDS）主要的维持疗法，我国每年约有 30 万例左右新发 MDS 患者。 长期输血易导致继发性铁过载，铁过载是指过多的铁沉积在人体组织器官，导致细胞损伤和器官功能障碍的病理现象，铁过载可对心血管、内分泌、肝脏、肾脏、神经系统等产生损害，导致多种疾病，危害严重。铁螯合剂可有效地提高铁的排泄，降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积，恩瑞格是目前治疗铁过载唯一有效的药物。 恩瑞格目前已在 80 多个国家上市。

美国食品药品管理局（FDA）于2013年1月23日批准地拉罗司新适应症，用于 10 岁及以上非输血依赖性地中海贫血 (NTDT) 患者的慢性铁过载治疗。NTDT 是地中海贫血的一种温和形式，不需要频繁的输血。但久而久之，NTDT 患者会存有铁过载风险，可导致致命的器官损伤。FDA 同时批准 FerriScan 上市作为地拉罗司的一种影像搭配诊断试剂。FDA 先前已批准 FerriScan 用于检测肝铁浓度 (LIC)，但其在地拉罗司临床研究中的用途是筛选临床治疗患者及管理治疗，其用途被限定为地拉罗司安全、有效应用所必要的影像搭配诊断试剂。 地拉罗司已经被我国批准上市，患者凭处方单便可在国内大型医院或药房购买到地拉罗司，美中不足的是售价偏高；而如果患者选择的是性价比极高的印度地拉罗司，除了亲自去印度外，还可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。 地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的地拉罗司剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用地拉罗司可以从20mg/kg开始。) 配制：地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。地拉罗司不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)直到得到澄清的混悬液饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料和牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 地拉罗司用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载； 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，建议根据患者的具体情况慎用。

铁过载的危害很大，会增加感染的风险，对心脏、肝脏、内分泌系统、造血系统等多个器官系统造成损伤，加速MDS向白血病的转化，所以去铁治疗，尤其对预期生存时间长的输血依赖患者而言显得尤为重要。目前主流的去铁治疗药物是地拉罗司。 我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了地拉罗司使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，地拉罗司持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。综上，地拉罗司给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。 地拉罗司是具有3个突起的配基，尽管地拉罗司分散片与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。地拉罗司的耐受性和安全性在同类药物之中算是较为的良好的。 地拉罗司可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。2、患者视觉或听觉可能会有影响。3、应在餐前30分钟服用。地拉罗司要避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用，也不能与含铝的抗酸剂同时给药。 中国患者如果想要购买印度地拉罗司，可以找寻国内正规的海外医疗机构进行咨询地拉罗司，医伴旅的工作人员会解决患者的相关问题。

地拉罗司化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，地拉罗司是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，地拉罗司是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 国内目前正在进行临床研究；Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌 )、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 地拉罗司起始剂量：为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。 建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤) 及血清铁蛋白超过1000微克/升；对应身体重量，初期建议每日服用20毫克/公斤剂量的地拉罗司，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量，一般会以5毫克/公斤或10毫克/公斤为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30毫克/公斤。

地拉罗司是口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β- 地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国为此目的批准的第一种口服药物。地拉罗司于2005年11月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受地拉罗司口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症，它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。 地拉罗司分散片应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。地拉罗司分散片不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入，不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 【方法】分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 结果所有患者地拉罗司的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是地拉罗司治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT: 21.31%；AST: 13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。 对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。 【结论】地拉罗司治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。

美国食品药品管理局（FDA）于 1 月 23 日批准地拉罗司用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，地拉罗司中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 地拉罗司应注意哪些事项呢？ 1、听觉干扰：听力下降和高频听力损失已报告（罕见）使用；在开始前进行听觉测试，并在使用过程中定期（每12个月）进行一次；如果出现异常情况，应密切监测并考虑减少剂量或治疗中断。 2、骨髓抑制：已经报道了血细胞减少症（包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症，血小板减少症和恶化的贫血）（一些致命的）；患有先前存在的血液疾病的患者的风险可能增加；定期监测血液计数。发生血细胞减少症患者的中断治疗；一旦确定了血细胞减少的原因，可能会重新启动；如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用。 3、皮肤毒性：可能引起皮疹（与剂量有关）；轻微到中度的皮疹可以解决而不会中断治疗；对于严重皮疹，打断并考虑以剂量递增和口服类固醇的较低剂量重新开始。严重的皮肤反应，包括史蒂文斯 - 约翰逊综合症，中毒性表皮坏死松解症和多形红斑也有报道；不能排除其他皮肤反应包括与嗜酸粒细胞增多和全身症状的药物反应的风险。 4、胃肠道事件：胃肠道出血（包括死亡）可能发生；在晚期恶性血液病患者和/或低血小板计数的老年患者中更常见；停止治疗可疑胃肠道出血或溃疡。据报道，非致命的上GI刺激，出血和溃疡（有时并发GI穿孔，包括死亡）。谨慎使用可能增加不良胃肠道反应风险的并发药物（如非甾体抗炎药，皮质类固醇，抗凝剂，口服双膦酸盐），服用地拉罗司时要密切监测患者胃肠溃疡/出血的体征/症状。

地拉罗司是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，地拉罗司于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，地拉罗司用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合症患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症，地拉罗司用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg，对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天；对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天；已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的地拉罗司剂量相当于去铁胺剂量的一半。（例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始）。 地拉罗司服用方法：地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下；地拉罗司不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片；通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入，不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

地拉罗司是口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β- 地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国为此目的批准的第一种口服药物。地拉罗司于2005年11月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受地拉罗司口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症，它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。 地拉罗司对铁质积聚有多大效果呢？ 分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 结果 所有患者地拉罗司的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是地拉罗司治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT: 21.31%；AST: 13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。 对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。 结论：地拉罗司治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。 地拉罗司分散片应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。地拉罗司分散片不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入，不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

地拉罗司是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，地拉罗司于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，地拉罗司用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合症患者慢性铁过载的治疗，地拉罗司是比较常使用，用于缓解铁质积聚的药物。 临床研究筛选和优化了地拉罗司分散片的处方，以崩解时限和30 分钟累积溶出度为考察指标，以稀释剂微晶纤维素(MCC)和乳糖用量、崩解剂交联聚维酮(PVPP)内加质量比、助溶剂十二烷基硫酸钠(SDS)用量为因素,以L9(34)正交试验表对试验方案进行设计，对地拉罗司分散片处方进行筛选，并进行处方验证。结果显示，优化处方为MCC用量为12.5%、乳糖用量为27.5%、PVPP添加比例为18%(内加)、SDS用量为1.0%；验证试验中地拉罗司分散片在120 s内完全崩解，平均30分钟累积溶出度为86.0%，与普通片相比具有较大优势。由此可知，按该处方制备的地拉罗司分散片溶出度、崩解时限等各项指标均符合要求。 地拉罗司不良反应> 10％ 血清肌酐增加、腹痛、恶心、呕吐、腹泻、蛋白尿、发火、头痛、咳嗽、鼻咽炎、咽喉疼痛、流感、皮疹；1-10％呼吸道感染、支气管炎、ALT增加、关节痛，背痛、急性扁桃体炎、鼻炎、疲劳、耳部感染、转氨酶、荨麻疹；<1％过敏性反应血管性水肿、血细胞减少包括粒细胞缺乏症、中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞碎裂性血管炎。 地拉罗司贮藏：室温保存25°C（77°F）; 短途旅行允许15-30°C（59-86°F华氏度）防潮。

地拉罗司主要适用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ，地拉罗司适用于两岁以上儿童及成人服用。地拉罗司不得与其它铁螯合治疗合用，因为尚未确立这种合并使用的安全性。地拉罗司禁用于肌酐清除率<40mL/min的患者或血清肌酐>2倍相应年龄正常上限；一般状况差、高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者或晚期恶性肿瘤患者；血小板计数<50x109/L的患者。 分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 结果所有患者地拉罗司的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。 对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。 结论：地拉罗司治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。

恩瑞格化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，恩瑞格是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，恩瑞格是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 国内目前正在进行临床研究；Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌 )、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 恩瑞格起始剂量：为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。 恩瑞格应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。可以通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

恩瑞格是一种口服铁螯合剂，恩瑞格于2005年被FDA批准用于治疗输血导致的慢性铁过量（Chronic Iron Overload），恩瑞格来自诺华制药。2013年1月，FDA批准扩大恩瑞格适应症，治疗非输血依赖性地中海贫血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，NTDT）导致的慢性铁过量，恩瑞格成为首个治疗该适应症的药物。 恩瑞格的推荐起始日剂量为20mg/kg，对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天；对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天；已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。 一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果，证实了恩瑞格对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了恩瑞格使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，恩瑞格持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。EPIC是目前针对铁过载患者而设计的最大的一项前瞻性的、开放的、单组、全球多中心的临床研究，共入组341例MDS患者，3个月可平均降低血清铁蛋白372μg／L。 综上，铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化，缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中，恩瑞格给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。

恩瑞格化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，恩瑞格是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，恩瑞格是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 国内目前正在进行临床研究；Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌 )、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 恩瑞格的推荐起始日剂量为20mg/kg，对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天；对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天；已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。 恩瑞格服用方法恩瑞格应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下；恩瑞格不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片；通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

恩瑞格化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，恩瑞格是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，恩瑞格是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，恩瑞格获批用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ，适用于两岁以上儿童及成人服用。 为了保障恩瑞格疗效的发挥，科学合理用药无疑也是非常重要的，因此，对于患者而言，使用恩瑞格建议应在医生的指导下进行，建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100ml/kg)及血清铁蛋白超过1000ug/升；对应身体重量，初期建议每日服用20mg/kg剂量的恩瑞格，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用恩瑞格的剂量，一般会以5mg/kg或10mg/kg为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30mg/kg。服用恩瑞格可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。 研究恩瑞格对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。方法：分析64例伴铁过载的AA患者经恩瑞格治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 结果 所有患者恩瑞格的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是恩瑞格治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT: 21.31%；AST: 13.11%）、蛋白尿（24.59%），血肌酐增高呈可逆性、非进行性。 对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，恩瑞格治疗期间中位PLT未降低。结论：恩瑞格治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。

恩瑞格（Deferasirox）用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格（Deferasirox）中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 恩瑞格（Deferasirox）疗效怎样呢？ 研究恩瑞格（Deferasirox）对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。方法：分析64例伴铁过载的AA患者经恩瑞格（Deferasirox）治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 结果 所有患者恩瑞格（Deferasirox）的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。 血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是恩瑞格（Deferasirox）治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT: 21.31%；AST: 13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。 对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，恩瑞格（Deferasirox）治疗期间中位PLT未降低。结论：恩瑞格（Deferasirox）治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。

恩瑞格是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。 恩瑞格化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，恩瑞格是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 恩瑞格与铁（Fe3+）具有高度选择性。它是具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。 恩瑞格的用法用量：建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤) 及血清铁蛋白超过1000微克/升；对应身体重量，初期建议每日服用20毫克 / 公斤剂量的地拉罗司，视乎血清铁蛋白指标的情况，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量，一般会以5毫克 / 公斤或10毫克 / 公斤为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30毫克 / 公斤。 恩瑞格需注意的事项有哪些呢？ 1、恩瑞格可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用恩瑞格，若情况严重或持续，便应停止用恩瑞格。 2、患者视觉或听觉可能会有影响。 3、应在餐前30分钟服用。 4、应在每日相同时间服用恩瑞格。

恩瑞格化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，恩瑞格是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，恩瑞格是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 ，在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 国内目前正在进行临床研究；Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 DFS是一种三齿状铁螯合剂，DFS具有抗真菌作用 (如在富含铁环境中生 长的毛霉菌 )、抗细 胞增殖作用、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药理作用。 1、DFS与真菌感染：铁是真菌赖以生存的物质，它在真菌的生长和毒性方面扮演相当重要的角色 。而铁螯合剂的抗真菌作用可能在于其去除真菌生长所必需的铁， 从而达到治疗真菌感染的目的 。 2、DFS与细胞增殖：铁在细胞增殖过程中起非常重要的作用，而铁螯合剂可能具有抗细胞增殖的特性，由此联想到铁螯合剂有可能成为一种新型的抗癌剂用于肿瘤的治疗。 使用恩瑞格要注意哪些事项？1、恩瑞格可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药；2、患者视觉或听觉可能会有影响；3、应在餐前30分钟服用；4、应在每日相同时间服用。

恩瑞格用于治疗年龄大于6岁的地中海贫血患者因频繁输血每月浓缩红细胞的给予量所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。恩瑞格已经被我国批准上市，患者可以凭处方单便可在国内大型医院或药房购买到恩瑞格，不过国内售价偏高，患者选择的是性价比极高的印度恩瑞格，除了亲自去印度外，还可以通过国内专业的海外医疗服务机构医伴旅获取。 恩瑞格Desirox是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合症患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格新适应症，恩瑞格用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 恩瑞格应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。恩瑞格不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 恩瑞格贮藏：室温保存25°C（77°F）; 短途旅行允许15-30°C（59-86°F华氏度）防潮。

恩瑞格作用机制DFS具有抗真菌作用 (如在富含铁环境中生 长的毛霉菌 )、抗细 胞增殖作用、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药理作用。 1、DFS与真菌感染：铁是真菌赖以生存的物质，它在真菌的生长和毒性方面扮演相当重要的角色 。而铁螯合剂的抗真菌作用可能在于其去除真菌生长所必需的铁， 从而达到治疗真菌感染的目的 。 2、DFS与细胞增殖：铁在细胞增殖过程中起非常重要的作用，而铁螯合剂可能具有抗细胞增殖的特性，由此联想到铁螯合剂有可能成为一种新型的抗癌剂用于肿瘤的治疗。 恩瑞格常用起始剂量为20mg/(kg·d)，若大量输血，铁增加量>0.5mg/(kg·d)或治疗前铁负荷较高，推荐剂量为 30mg/(kg·d)，铁增加量<0.3mg/kg，10-15mg/kg/d足以控制病情。在餐前30分钟时空腹给药，应完全溶解在水或苹果 汁或橙汁中 一 起服用。较低剂量的地拉罗司[5-10mg/(kg·d)]只能用于轻度铁负荷过、输血次数不多的年轻患者，或以往接受螯合剂治疗未获得满意疗效的老年患者；使用恩瑞格20和 30mg/(kg·d)的患者需仔 细监测体内铁储备，因 50％和 10％的患者机体铁水平仍可能持续升高。此外，输血频率也可影响恩瑞格控制肝脏浓度的效果，当铁摄人量大于 0.5mg/(kg·d)时， 接受相同剂量地拉罗司的患者，其肝脏浓度获得降低者仅为 47％。 恩瑞格已经被我国批准上市，患者可以凭处方单便可在国内大型医院或药房购买到恩瑞格，不过售价偏高；患者选择的是性价比极高的印度恩瑞格，除了亲自去印度外，还可以通过国内专业的海外医疗服务机构医伴旅咨询。