




2010年,恩瑞格(Deferasirox)在中国获批上市,被批准用于年龄大于2岁及的β地中海贫血患者因频繁输血而引起的慢性铁过载和10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载的治疗。
2012年,恩瑞格(Deferasirox)在欧盟被批准用于6岁及以上因频繁输血(红细胞压积≥7ml/kg/月)而导致慢性铁过载地中海贫血患者的治疗,还被批准用于治疗去铁胺治疗被禁忌或不足时,因输血引起的慢性铁过载。在日本,本品被批准用于治疗因输血引起的铁过载。
那么,恩瑞格的治疗好吗?
铁过载是输血依赖性患者的主要并发症,严重铁过载可引起心脏、肝脏等组织器官功能损害,成为导致患者特别是重型β-地中海贫血患者死亡的主要原因。去铁胺和去铁酮的联合祛铁治疗可以有效地改善铁过载患者的病情,但繁琐的用药方式大大影响了治疗依从性。恩瑞格(Deferasirox)是一种新型口服铁螯合剂,具有良好的安全性及耐受性,每天1次的服药方式简便。
恩瑞格是能清除游离铁、细胞内铁,并能阻止心肌细胞摄取铁,直接从心肌细胞去除多余的铁,使得血浆中非转铁蛋白持续减少,是输血导致的慢性铁过载患者的一线用药。恩瑞格分散片可以一日一次口服用药,患者顺应性好,保证祛铁治疗得以长期进行。
恩瑞格的良好去铁有效性、安全性和患者顺应性,大大降低了地中海贫血、MDS等需要长期输血治疗的疾病患者的死亡率,并提高了他们的生活质量。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。