美国食品药品管理局(FDA)于2013年1月23日批准地拉罗司新适应症,用于 10 岁及以上非输血依赖性地中海贫血 (NTDT) 患者的慢性铁过载治疗。NTDT 是地中海贫血的一种温和形式,不需要频繁的输血。但久而久之,NTDT 患者会存有铁过载风险,可导致致命的器官损伤。FDA 同时批准 FerriScan 上市作为地拉罗司的一种影像搭配诊断试剂。FDA 先前已批准 FerriScan 用于检测肝铁浓度 (LIC),但其在地拉罗司临床研究中的用途是筛选临床治疗患者及管理治疗,其用途被限定为地拉罗司安全、有效应用所必要的影像搭配诊断试剂。
地拉罗司已经被我国批准上市,患者凭处方单便可在国内大型医院或药房购买到地拉罗司,美中不足的是售价偏高;而如果患者选择的是性价比极高的印度地拉罗司,除了亲自去印度外,还可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。
地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注,并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者,可以考虑初始的地拉罗司剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如,1位接受去铁胺40mg/kg/天,每周5天或相当剂量治疗的患者,如改换用地拉罗司可以从20mg/kg开始。) 配制:地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用,每天1次,最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。地拉罗司不得与含铝的制酸剂同服,给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)直到得到澄清的混悬液饮服,残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料和牛奶中,因为会引起泡沫和延缓分散速度。 地拉罗司用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载; 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载,建议根据患者的具体情况慎用。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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