




2010年,恩瑞格分散片在中国获批上市,被批准用于年龄大于2岁及的β地中海贫血患者因频繁输血而引起的慢性铁过载和10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载的治疗。
恩瑞格作用效果:
恩瑞格能清除游离铁、细胞内铁,并能阻止心肌细胞摄取铁,直接从心肌细胞去除多余的铁,使得血浆中非转铁蛋白持续减少,是输血导致的慢性铁过载患者的一线用药。
恩瑞格分散片可以一日一次口服用药,患者顺应性好,保证祛铁治疗得以长期进行。上述恩瑞格的良好祛铁有效性、安全性和患者顺应性,大大降低了地中海贫血、MDS等需要长期输血治疗的疾病患者的死亡率,并提高了他们的生活质量。
恩瑞格是一种三齿状铁螯合剂,与三价铁离子以 2:1 比例结合成复合物,从粪便排泄,从而降低体内铁的贮存。由于恩瑞格在血浆中持续存在,可使血浆非转铁蛋白结合铁持续减少,直接清除体内毒性形成的铁。
输血是治疗重型和中间型地中海贫血的主要措施。另外,输血也是骨髓增生异常综合征(MDS)主要的维持疗法,我国每年约有30万例左右新发MDS患者。长期输血易导致继发性铁过载,铁过载是指过多的铁沉积在人体组织器官,导致细胞损伤和器官功能障碍的病理现象,铁过载可对心血管、内分泌、肝脏、肾脏、神经系统等产生损害,导致多种疾病,危害严重。
铁螯合剂可有效地提高铁的排泄,降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积,恩瑞格是目前治疗铁过载唯一有效的药物。
免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。