




地拉罗司恩瑞格是目前唯一的口服的铁离子螯合剂,于2005年11月2日获得FDA批准,2006年8月26日获得EMA批准上市,于2008年4月16日获得日本PMDA批准上市,2010年6月在国内首批上市,目前该药已在80多个国家上市。
恩瑞格去铁效果明显吗?地拉罗司恩瑞格的治疗效果值得肯定,一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征(MDS)患者使用地拉罗司恩瑞格的安全性及疗效。
研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d。共176例患者入组研究,其中173例接受治疗。53%的患者完成12个月的治疗(n=91),其平均血清铁蛋白下降23%,36.7%的患者完成了2年(N=49)治疗,36.5%的患者完成3年的治疗(N = 33)。
研究发现,血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关(P <0.001)。68例(39.3%)患者基线不稳定血浆铁(LPI)升高。13周后,所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。此项试验结果表明,地拉罗司恩瑞格可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI,且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。