阿扎胞苷治疗骨髓异常综合症的效果

阿扎胞苷（Azacitidine）是胞嘧啶核苷类似物,通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。在中国可用于治疗中危 -2/ 高危骨髓增生异常综合征 ( MDS ) 、伴有 20-30％骨髓原始细胞的AML以及 CMML 患者。在美国，阿扎胞苷被批准用于治疗以下几种 MDS FAB 亚型：难治性贫血 ( RA ) 、难治性贫血伴环形铁粒幼红细胞 ( RARS；若伴随中性粒细胞减少、血小板减少症或输血需求 ) 、难治性贫血伴原始细胞增多 ( RAEB ) 、难治性贫血伴原始细胞增多 - 转化型 ( RAEB-T ) 以及 CMML。

阿扎胞苷治疗骨髓异常综合症的效果如何？

AZA001是一项3期、随机、多中心、对照试验，358例IPSS中高危 MDS患者被随机分配至AZA、常规治疗方案（CCR）、LDAC组，研究显示：与常规治疗方案（ CCR ）及低剂量阿糖胞苷（LDAC）相比，AZA都显著延长中高危MDS患者生存期。与传统化疗相比，AZA显著改善患者输血依赖，45%的患者可以摆脱输血依赖。综上，除了异基因造血干细胞移植、地西他滨、小剂量阿糖胞苷、CAG及标准化疗外，阿扎胞苷成了我们治疗MDS的一种新的选择。

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