




国外研究发现,T 细胞对奈拉滨Nelzarabine的敏感度是 B 细胞的 8 倍。另有研究进一步发现,Ara-GTP 在 T 细胞内比在 B 细胞内的累积速度更快,累积量更多,并且 Ara-GTP 对 T 细胞有更强的选择性细胞毒作用。近年来,对患有急性成淋巴细胞性白血病儿童及成年人治愈率显著。奈拉滨Nelzarabine特别适用于曾经接受过至少两种化疗方案治疗但仍无应答,或病情出现复发的急性 T 细胞型淋巴母细胞白血病及 T 细胞型淋巴母细胞淋巴瘤患者。
白血病研究组B(CALGB)对奈拉滨Nelzarabine在成年患者中安全性和有效性进行了多中心II期临床研究。该研究包括39例患者,28例患有复发或难治的T—ALL或T—LBL,且接受至少2个诱导化疗方案的治疗不缓解,11例接受过1个诱导化疗方案的治疗不缓解。患者平均年龄34岁(16—65岁),82%为男性,高加索人种占61%。均无中枢神经系统(CNS)疾病。
接受奈拉滨Nelzarabine治疗可能减少白细胞的数量导致一些症状。如发烧,局部如喉咙痛或泌尿问题,虚弱和疲劳 (临时贫血),肌肉无力,不寻常瘀伤或出血,昏昏欲睡,头痛,头晕,呼吸困难,咳嗽,恶心,腹泻,便秘,肌肉疼痛,食欲不振,胃疼,口疮、口腔溃疡或炎症,视力模糊等等。奈拉宾Nelzarabine还有可能引起白细胞减少症、血小板减少症、贫血和中性粒细胞减少症(包括发热性中性粒细胞减少症),因此应用奈拉宾Nelzarabine的患者应常规进行全血细胞计数(包括血小板计数)。
奈拉滨国内上市了吗?奈拉滨Nelzarabine目前仍未能够获得国家药品监督管理局(NMPA) 的批准在国内上市,有需要的患者可通过海外购药的方式来获取所需的奈拉滨Nelzarabine。在实际购药时,患者既可以亲自出国到上市国家购药,也可以联系医伴旅来获取其具体的购药渠道。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2019年8月2日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021877