NCTO202944是一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验,评估61 例复发性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者口服阿卡替尼的安全性和有效性。Ⅰ期试验纳入的患者接受阿卡替尼100 ~ 400 mg·d-1的剂量递增治疗,Ⅱ期试验中患者口服阿卡替尼100mg,bid。其中31%的患者带有染色体17p13.1缺失,75%的患者免疫球蛋白重链可变基因无突变。在剂量递增Ⅰ期试验中,未观察到剂量限制性不良反应,最常见不良反应有头痛、腹泻、体重增加,大多为1~2级。I期试验中位随访期为14.3个月,完全缓解率为95% ,部分缓解率85% ,10%的部分缓解患者伴淋巴细胞增多。在17p13.1缺失患者中,总有效率达100% 。未发生 Richter综合征,仅1例患者出现疾病进展。因此,研究者认为阿卡替尼治疗17p 13.1缺失的复发难治性CLL疗效好、安全性高。
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