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Idhifa可治疗复发或难治性急性髓性白血病成年患者

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医学编辑郑俊阳
2021-04-15 09:57
已帮助: 283人

Idhifa(恩西地平)是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂,适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)。Idhifa(恩西地平)能有效治疗该酶变异导致的急性骨髓性白血病,也是美国食品药品管理局批准的唯一一个针对这一患者群体的肿瘤代谢疗法新药。

AML(Acute myeloid leukemia)急性髓系白血病,是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。其特点是骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

Idhifa可治疗复发或难治性急性髓性白血病成年患者

Idhifa(恩西地平)的一项国际性、多中心、开放标签、随机、III期研究,在年龄≥60岁、对二线或三线AML疗法难治或治疗后复发、IDH2突变阳性的AML患者中开展,评估了恩西地平联合最佳支持护理(BSC)相对于常规护理方案(包括:仅BSC,BSC+阿扎胞苷,低剂量阿糖胞苷+BSC,中剂量阿糖胞苷+BSC)的疗效和安全性。

研究的主要终点是总生存期(OS),关键次要终点包括:总缓解率(ORR)、无事件生存期(EFS)、缓解持续时间(DOR)和治疗缓解时间。结果显示,与常规护理方案相比,恩西地平联合BSC治疗方案在OS方面没有显著改善。该研究中,恩西地平的安全性与先前报道的结果一致。

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