凡德他尼治疗甲状腺髓样癌的疗效如何？有副作用吗？

凡德他尼是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，为口服的小分子多个靶点酪酸激酶抑制剂；凡德他尼适用于治疗不能切除，局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。 今天咱们来详细了解一下凡德他尼治疗甲状腺髓样癌的疗效如何？有副作用吗？

甲状腺髓样癌发病率低，具有遗传性，无论放射治疗、联合化疗抑或内分泌治疗效果不佳，预后差。一项进行中的、开放的Ⅱ期研究，评估凡德他尼片治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的病人中(接受凡德他尼片 300 mg/d，至少3个月)，2例患者获得PR，9例患者获SD。

另外，病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。凡德他尼片治疗甲状腺髓样癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶，RET可促进肿瘤细胞生长和存活，40%的散发性和100%遗传性甲状腺髓样癌有RET基因的过表达。

一项全球多中心、随机双盲对照的Ⅲ期临床试验共纳入331例远处转移或原位进展的甲状腺髓样癌（MTC）患者。结果显示，凡德他尼Caprelsa组患者的中位无进展生存期（PFS）为30.5个月，较安慰剂组的19.3个月明显延长，客观缓解率ORR明显提高，疾病稳定率（SD）也有一定的提升。且凡德他尼Caprelsa治疗组中45％患者的肿瘤病灶缩小。

使用凡德他尼也会产生一定的副作用或不良反应，其最常见药物不良反应包括有：腹泻/皮疹/痤疮/恶心/高血压/头痛/疲乏/食欲减退/腹痛等等。

凡德他尼可能发生的不良反应还包括：QT间期延长和尖端扭转型室速和骤死，皮肤反应和Stevens-Johnson综合征，间质性肺疾病，缺血性脑血管事件，出血，心衰，甲状腺机能减退，高血压以及可逆性后部白质脑病综合征等等。

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。