凡德他尼是一种合成的苯胺喹唑啉化合物,为口服的小分子多个靶点酪酸激酶抑制剂;凡德他尼适用于治疗不能切除,局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。 今天咱们来详细了解一下凡德他尼治疗甲状腺髓样癌的疗效如何?有副作用吗?
甲状腺髓样癌发病率低,具有遗传性,无论放射治疗、联合化疗抑或内分泌治疗效果不佳,预后差。一项进行中的、开放的Ⅱ期研究,评估凡德他尼片治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的病人中(接受凡德他尼片 300 mg/d,至少3个月),2例患者获得PR,9例患者获SD。
另外,病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。凡德他尼片治疗甲状腺髓样癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶,RET可促进肿瘤细胞生长和存活,40%的散发性和100%遗传性甲状腺髓样癌有RET基因的过表达。
一项全球多中心、随机双盲对照的Ⅲ期临床试验共纳入331例远处转移或原位进展的甲状腺髓样癌(MTC)患者。结果显示,凡德他尼Caprelsa组患者的中位无进展生存期(PFS)为30.5个月,较安慰剂组的19.3个月明显延长,客观缓解率ORR明显提高,疾病稳定率(SD)也有一定的提升。且凡德他尼Caprelsa治疗组中45%患者的肿瘤病灶缩小。
使用凡德他尼也会产生一定的副作用或不良反应,其最常见药物不良反应包括有:腹泻/皮疹/痤疮/恶心/高血压/头痛/疲乏/食欲减退/腹痛等等。
凡德他尼可能发生的不良反应还包括:QT间期延长和尖端扭转型室速和骤死,皮肤反应和Stevens-Johnson综合征,间质性肺疾病,缺血性脑血管事件,出血,心衰,甲状腺机能减退,高血压以及可逆性后部白质脑病综合征等等。
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