【去铁效果】地拉罗司（恩瑞格）对长期输血铁“超载”疗效如何？

地拉罗司（恩瑞格）对长期输血铁“超载”疗效如何？

分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司（恩瑞格）治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。

所有患者地拉罗司（恩瑞格）的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。研究表明：地拉罗司（恩瑞格）治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。

一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用地拉罗司（Desirox）的安全性及疗效。研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司（Desirox）使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d。共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗，其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年治疗，36.5％的患者完成3年的治疗。

研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关。68例患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。此项试验结果表明，地拉罗司（Deferasirox）可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI,且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。

综合以上临床试验数据可知，地拉罗司（恩瑞格）治疗效果是十分显著的，该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。

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