




鲁索替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。适用于治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。
鲁索替尼在2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。国内药物售价偏高,因此患者都寄希望于医保,鲁索替尼2021年国内纳入医保了吗?
目前鲁索替尼并没有在医保范围内,患者需要自费。相比较印度上市的鲁索替尼性价比较高,详细的药品信息可以咨询医伴旅客服了解。
RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签研究,试验中222例对羟基脲有抗性或不耐受的真性红细胞增多症(PV)患者,随机接受鲁索替尼(10mg,每日2次)或最佳疗法(即研究人员选择的单药疗法或仅仅观察)。研究结果表明,该研究达到了维持红细胞压积(红细胞体积)受控而无需放血(从身体中出去一些血液的一种程序,以减少红细胞浓度)的主要终点,同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者脾脏大小。鲁索替尼治疗组有70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小,而最佳支持疗法治疗组为20%。研究中鲁索替尼的安全性与以往研究一致。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192