国产抗PD-1药物特瑞普利单抗获FDA突破性疗法认定

特瑞普利单抗是一种抗PD-1受体的全人源单克隆抗体，可通过封闭T淋巴细胞的PD-1，阻断其与肿瘤细胞表面PD-L1结合，解除肿瘤细胞对免疫细胞的免疫抑制，使免疫细胞重新发挥免疫作用而杀伤肿瘤细胞。

君实生物和Coherus公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予了特瑞普利单抗（Toripalimab，拓益，Tuoyi）联合吉西他滨和顺铂突破性疗法认定，用于一线治疗复发性或转移性鼻咽癌（NPC）。

这一结果基于3期JUPITER-02试验（NCT03581786），该试验证明特瑞普利单抗联合化疗可以改善无进展生存期（PFS）。接受该疗法的患者中位PFS为11.7个月，而化疗组为8.0个月。

君实生物首席医疗官Patricia Keegan博士表示：“我们很高兴特瑞普利单抗治疗鼻咽癌能够获得FDA的突破性疗法认定，鼻咽癌是一种侵袭性癌症，美国目前尚未批准任何免疫肿瘤学治疗方案。”

这项随机、四盲研究招募了289名参与者，患者随机分组，其中146名患者接受240mg特瑞普利单抗加吉西他滨（1000 mg/m²）和顺铂（80 mg/m²）治疗，每3周1次，共6个周期，随后采用特瑞普利单抗单药维持治疗，剂量为240mg，每3周一次。143名患者接受吉西他滨、顺铂加安慰剂治疗，每3周1次，共6个周期，剂量与特瑞普利单抗组相同，随后接受安慰剂维持治疗。

这项试验的主要终点是无进展生存期，次要终点包括客观缓解率、缓解持续时间、疾病控制率和总生存期（OS）。

该研究的其他发现表明，两组的中位OS都无法评估。研究人员报告说，特瑞普利单抗组的1年无进展生存率为49.4%，安慰剂组为27.9%。

此外，特瑞普利单抗方案的1年总生存率为91.6%，而安慰剂组为87.1%。特瑞普利单抗组的2年总生存率为77.8%，安慰剂组为63.3%。

特瑞普利单抗组和安慰剂组的不良反应（AE）类似。最常见的3级及以上的AE包括白细胞减少（61.6% vs 58.0%）、中性粒细胞减少（57.5% vs 63.6%）和贫血（47.3% vs 39.9%）。

综上，特瑞普利单抗可以延长患者的无进展生存期和总生存期，我们希望可以通过特瑞普利单抗联合化疗，使更多的复发或转移性鼻咽癌患者得到治疗。

参考资料：

https://www.cancernetwork.com/view/toripalimab-chemo-combo-granted-breakthrough-therapy-designation-by-the-fda-for-first-line-recurrent-or-metastatic-nasopharyngeal-carcinoma