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胃肠间质瘤是什么病?瑞派替尼治疗胃肠道间质瘤效果如何?

郭药师
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2025-01-21 10:08:15
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靶向药瑞派替尼的两个靶点分别是KIT的受体酪氨酸激酶,血小板衍生生长因子受体-α (PDGFRA)。该药可以治疗胃肠道间质瘤,在美国上市的时间是2020年,在国内上市的时间是2021年,今天咱们来详细的了解一下胃肠间质瘤是什么病?瑞派替尼治疗胃肠道间质瘤效果如何?

胃肠间质瘤是一类起源于胃肠道间叶组织的实体肿瘤,多发于中老年患者,占胃肠道恶性肿瘤的1~3%。胃肠间质瘤无特异性临床表现,病程可短至数天长至20年,常见症状有腹痛、包块及消化道出血及胃肠道梗阻等。腹腔播散可出现腹水,恶性GIST可有体重减轻、发热等症状。瑞派替尼的上市给胃肠间质瘤患者带来了希望,用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。瑞派替尼的独特的双重作用机制,成功解决了伊马替尼等靶向药耐药后无药可用的问题。

那么,瑞派替尼治疗胃肠道间质瘤效果如何?一项试验INVICTUS 三期临床研究,129名GIST患者使用瑞派替尼治疗后,中位PFS达到了6.3个月,是对照组的6倍!患者疾病恶化的风险降低了85% 。瑞派替尼组患者6个月时无进展比例51%,安慰剂组:3.2%;客观缓解率(ORR):瑞派替尼治疗组11.8%,安慰剂组:0%;总生存(OS)瑞派替尼治疗组15.1个月(mOS),死亡风险降低64%;安慰剂组总生存(OS):6.6个月,瑞派替尼治疗组在治疗两年后,总生存率还有50.6%。可见瑞派替尼治疗效果显著。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年10月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=213973

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