第一个被批准治疗基底细胞癌的药物-维莫德吉

基底细胞癌(BCC)是最常见的皮肤肿瘤,约占非黑素瘤性皮肤肿瘤的80%。因其恶性程度较低, >95%BCC患者可通过手术切除而获得治愈,其5年复发率低至2%~8%。然而,仍有相当一部分晚期BCC患者，包括局限性的晚期BCC和转移性BCC,缺乏良好的临床治疗方案。迄今为止, G蛋白偶联受体蛋白Smoothened(SMO)抑制剂维莫德吉(Vismodegib)和索尼吉步(Sonidegib)已被美国食品药品管理局(FDA)批准用于治疗BCC,开创了BCC靶向治疗的新纪元。

2012年，维莫德吉作为第一个被批准的Hedge-hog通路抑制剂开始应用于临床。研究显示,104例局限性晚期BCC和转移性BCC患者的缓解率分别为48%和 33% ,且中位应答持续时间分别为9.5个月及7.6个月。39个月后,更新的研究结果显示局限性晚期BCC患者缓解率高达60.3 % ,转移性 BCC缓解率也有所升高(48.5%)。

另一项国际性研究(STEVIE)也得到了相似的结果。在2017年10月更新的STEVIE研究结果显示，来自36个国家的1215例局限性晚期和转移性BCC患者中,局限性晚期BCC缓解率为68.5% ,转移性BCC缓解率为36.9% ,但 23.8%患者发生了严重的不良反应,另外46例患者死亡。

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