




基底细胞癌(BCC)是一种皮肤科常见的肿瘤,老年人发病率较高。主要好发于日光照射的部位,病因不清,目前治疗以切除为主,但手术治疗后会留下瘢痕及并发症,因此现在正在不断寻找药物治疗的办法。刺猬蛋白(Hh)信号通路是够控制胚胎的发育重要的信号通路。Hh信号通路受 Patched (PTCH)受体和润滑蛋白(SMO)的控制,SMO能激活Hh信号通路,PTCH对SMO起抑制作用。在哺乳动物正常状态下,Hh信号通路处于关闭状态。研究发现,BCC患者存在着PTCH受体的缺陷,该缺陷直接导致Hh信号通路的激活,从而导致BCC的发生。维莫德吉作为Hh途径抑制剂,结合并抑制SMO ,从而导致基底细胞癌癌细胞的凋亡。本药作为一种Hh通路抑制剂,其作用靶点新颖,该通路新药前景广阔。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月27日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203388