FDA授予艾伏尼布/阿扎胞苷优先审查资格，用于IDH1突变型急性髓系白血病

导语：FDA授予艾伏尼布+阿扎胞苷的新药申请优先审查资格，用于先前未经治疗的IDH1突变型急性髓系白血病患者。

Servier Pharmaceuticals的新闻稿称，FDA授予口服艾伏尼布（ivosidenib ，Tibsovo）+阿扎胞苷（azacitidine）的补充新药申请优先审查资格，用于未经治疗的 IDH1突变型急性髓细胞白血病(AML)。

该认定通常用于在治疗方面取得重大进展或实现未满足需求的疗法，使得该治疗组合的审查时间从10个月缩短到6个月。这项申请基于3期AGILE试验（NCT03173248）的研究结果，该试验评估了在未经治疗的 IDH1突变型急性髓细胞白血病患者中，艾伏尼布VS安慰剂+阿扎胞苷的疗效。

Servier制药公司首席执行官David K. Lee在新闻稿中表示：“继最近艾伏尼布获FDA批准用于治疗胆管癌后，我们很高兴FDA在考虑将其目前的适应症扩大到包括先前未经治疗的IDH1突变[AML]患者。我们对该项目的积极势头感到兴奋，同时将继续扩大我们在肿瘤学领域的领导地位，并为难以治疗的癌症患者提供更多改变生活的药物。”

2021年美国血液学会年会和博览会上发表的研究结果表明，与安慰剂组相比，联合用药能显著改善无事件生存期（EFS）（HR，0.33；95% CI，0.16-0.99；单侧P＝0011）。此外，艾伏尼布和阿扎胞苷在统计学上显著改善了总生存期（OS；HR，0.44；95%CI，0.27-0.73；单侧P=0.0005），中位总生存期为24.0个月。

参与该研究的患者年龄在75岁或以上，因合并症不能接受化疗。研究的主要终点是无事件生存期，次要终点包括完全缓解率、总生存期和客观缓解率。

Servier 制药临床开发副总裁和癌症代谢全球开发肿瘤学和免疫肿瘤学负责人Susan Pandya博士在新闻稿中表示：“TIBSOVO是首个针对癌症代谢的疗法，在先前未经治疗的IDH1突变型AML患者中，与阿扎胞苷联合使用可改善无事件生存期和总生存期。随着FDA授予优先审查，我们离向美国患者提供这种关键治疗选择更近了一步，我们期待与世界各地的监管机构进行合作。”

艾伏尼布之前被FDA批准作为单一药物治疗75岁以上的复发/难治性IDH1突变型AML患者，其合并症使其无法接受化疗。艾伏尼布也于2021年8月获得FDA批准，用于治疗IDH1阳性胆管癌患者。

参考资料：

https://www.cancernetwork.com/view/ivosidenib-azacitidine-granted-priority-review-designation-by-fda-for-idh1-aml