达妥昔单抗β(凯泽百)治疗神经母细胞瘤效果怎么样？

达妥昔单抗β(凯泽百)是什么药

达妥昔单抗β(凯泽百)适用于治疗≥12 月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗。达妥昔单抗β(凯泽百)是由 EUSA Pharma公司与百济神州研发的一款单克隆抗体，于2017年获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市。 2021年8月12日获得中国药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于神经母细胞瘤(NB)。

达妥昔单抗β(凯泽百)治疗神经母细胞瘤效果

神经母细胞瘤(NB)是儿童最常见的颅外实体肿瘤，临床表现及预后具有高度异质性。在一项比较达妥昔单抗β联合或不联合 IL-2（白细胞介素-2）用于高危神经母细胞瘤患者一线治疗的随机对照试验中，以及两项在复发/难治性患者中开展的单臂研究中评价了达妥昔单抗β的有效性。

复发性和难治性54 例患者在 5 周的疗程内接受了达妥昔单抗β(凯泽百)连续 10 天的 10 mg/m2/天输注给药，同时皮下注射 IL-2（在每个疗程的第 1-5 天和8-12 天给予 6×106IU/m2/天），随后口服 13-顺式维甲酸治疗（160 mg/m2/天，每个疗程持续 14 天）。II 期研究（研究 2）使用了相同治疗方案，该研究入组了 44 例患者。

总体而言，共 98 例患者患有原发性难治性神经母细胞瘤（40 例）或复发性神经母细胞瘤（49 例），另有 9 例患者在一线治疗后入组。大多数患者初诊为不伴 MYCN 癌基因扩增的国际神经母细胞瘤分期系统（INSS）4 期疾病（16%受试者患有 MYCN扩增型肿瘤，14%的受试者该信息缺失）。

结果显示，大多数复发性疾病患者在首次复发后入组，且自诊断至首次复发的中位时间约为 14 个月。基线时具有疾病证据患者的总缓解率（完全缓解+部分缓解）为 36%，与复发性疾病患者（29% ）相比，达妥昔单抗β(凯泽百)对难治性疾病患者（41% ）更有效。

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