急髓能用维奈克拉吗？

急髓能用维奈克拉吗

急髓也就是急性髓细胞性白血病可以用维奈克拉治疗。维奈克拉与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者。维奈克拉的适应症还包括慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、复发/难治性套细胞淋巴瘤，可以提高患者的生活质量，延长患者的生存期。

维奈克拉治疗急性髓细胞性白血病效果

评估维奈克拉+阿扎胞苷在IDH1/2突变（mut）的急性髓性白血病（AML）治疗无效的患者中的疗效和安全性。

方法：收集了三期研究（NCT02993523）中登记的患者的数据，该研究比较了用维奈克拉+阿扎胞苷或安慰剂+阿扎西丁治疗的患者和之前用维奈克拉+阿扎西丁治疗患者的Ib期研究（NC T02203773）。由于年龄≥75岁和/或合并症，入选患者无资格接受强化治疗。服用维奈克拉+阿扎胞苷的患者口服维奈克拉400mg（第1-28天）和阿扎胞苷（75mg/m2；第1-7/28天周期）。

结果：在生物标志物可评估人群中，维奈克拉+阿扎胞苷和阿扎胞苷组的81名（26%）和28名（22%）患者中检测到IDH1/2mut。IDH1/2患者的综合完全缓解[CRc，完全缓解（CR）+CR伴血液学不完全恢复（CRi）]率（维奈克拉+阿扎胞苷/阿扎胞苷）为79%/11%，中位缓解时间（mDoR）为29.5/9.5个月，中位总生存期（mOS）为24.5/6.2个月。

IDH1/2野生型（WT）患者的CRc率为63%/31%，mDoR 17.5/10.3个月，mOS 12.3/10.1个月。IDH1mut患者的CRc率（维奈克拉+阿扎胞苷/阿扎胞苷）为66.7%/9.1%，mOS为15.2/2.2个月。IDH2mut患者的CRc率为86.0%/11.1%，mOS未达到（NR）/13.0个月。

与IDH1/2mut患者相比，具有低风险细胞遗传学的IDH1/2 WT AML患者的预后较差，无论细胞遗传学风险如何，IDH1/2mot患者的预后都较好。维奈克拉+阿扎胞苷组无意外毒性。

结论：接受维奈克拉+阿扎胞苷治疗的IDH1/2患者有较高的缓解率、持久缓解和显著的OS；细胞遗传学风险并未减轻IDH1/2mut方案的有利结果。

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参考文献

Pollyea DA, DiNardo CD, Arellano ML, Pigneux A, Fiedler W, Konopleva M, Rizzieri DA, Smith BD, Shinagawa A, Lemoli RM, Dail M, Duan Y, Chyla B, Potluri J, Miller CL, Kantarjian HM. Impact of Venetoclax and Azacitidine in Treatment-Naïve Patients with Acute Myeloid Leukemia and IDH1/2 Mutations. Clin Cancer Res. 2022 Jul 1;28(13):2753-2761. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-21-3467. PMID: 35046058; PMCID: PMC9365354.