Elzonris为注射液,获“突破性药物”和“孤儿药”资格以及“优先审评”地位,被批准用于治疗2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)儿童和成年患者。BPDCN是一种侵袭性和罕见的骨髓和血液疾病,预后不佳,通常存在于骨髓和/或皮肤,也可能涉及淋巴结和内脏。那么,Elzonris治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤效果如何?
STML-401-0114(NCT 02113982;研究0114)是一项多中心、开放标签、单组临床试验,包括13例初治 BPDCN 患者的前瞻性队列。治疗包括在21天周期的第1-5天静脉注射ZELONRIS 12 μg/kg,15 min内完成,每日一次。患者基线特征见表1。
表1:初治 BPDCN 患者的基线人口统计学
ZELONRIS 在初治 BPDCN 患者中的疗效是基于完全缓解率或临床完全缓解率 (CR/CRc)。关键疗效指标见表2。至 CR/CRc 的中位时间为57天(范围:14-107天)。
表2:初治 BPDCN 患者的疗效指标
STML-401-0114(NCT02113982;研究0114)是一项多中心、开放性、单组临床试验,包括15例复发性或难治性 BPDCN 患者。治疗包括在每个21天周期的第1-5天给予ZELONRIS 12 μg/kg。患者基线特征见表3。
表3:复发性或难治性 BPDCN 患者的基线人口统计学
在15例复发性/难治性 BPDCN 患者中,1例患者达到CR(持续时间:111天),1例患者达到CRc(持续时间:424天)。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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