Elzonris的作用功效及副作用？

Elzonris是一种针对CD123的细胞毒素，用于治疗成人和2岁及以上儿童患有浆细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的患者。Elzonris是由重组人白细胞介素-3（IL-3）和截短的白喉毒素（DT）融合蛋白组成的CD123定向细胞毒素。这种药物通过抑制蛋白质合成并在表达CD123的细胞中引起细胞死亡来发挥治疗作用，该药常见的副作用主要有毛细血管渗漏综合征( capillaryleak syndrome)、恶心疲劳、四肢水肿、发热、寒战、体重增加等。

关于Elzonris

Elzonris为注射液，获“突破性药物”和“孤儿药”资格以及“优先审评”地位，被批准用于治疗2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)儿童和成年患者。Elzonris是首个获批治疗BPDCN的药物，同时也是首个获批的CD123靶向药物。

Elzonris的作用

Elzonris（也称为tagraxofusp）是一种针对CD123靶点的细胞毒素，具有以下特点和作用机制：

1、CD123导向性：Elzonris是一种专门设计来针对CD123抗原的细胞毒素。CD123是一种在多种急性髓系白血病（AML）和其他血液恶性肿瘤细胞表面表达的抗原。

2、药物结构：Elzonris是由人白细胞介素-3（IL-3）与截短的白喉毒素（白喉棒状杆菌产生的毒素）进行重组融合而成的。IL-3结构域负责识别并结合CD123阳性的肿瘤细胞，而截短的白喉毒素则负责传递细胞毒性。

3、作用机制：当Elzonris与表达CD123的肿瘤细胞结合后，IL-3结构域将细胞毒性白喉毒素片段引导至肿瘤细胞内部。一旦进入细胞内部，白喉毒素能够不可逆地抑制蛋白质合成，从而诱导靶细胞的凋亡（程序性死亡）。

4、选择性治疗：由于Elzonris专门针对CD123阳性的肿瘤细胞，因此它相对于正常细胞具有更高的选择性，从而减少了副作用。

Elzonris的功效

Elzonris的有效性经1项单臂双队列临床试验得到验证。第一队列临床试验有13名初治BPDCN患者参与,其中7人(54%）治疗后得到完全缓解(CR)或者得到完全缓解但仍有皮肤方面的异常(并非本病活跃的症状,CRc)。第二队列临床试验有15名复发性或顽固性BPDCN患者参与,其中1人治疗后得到完全缓解(CR),另有1人的结果为CRc 。

Elzonris的疗效是在一临床试验中确定的，该试验包括47名BPDCN患者，其中包括32名初治患者和15名既往治疗患者。在第3阶段(关键)队列中，13名初治BPDCN患者的完全缓解或临床完全缓解(CR/CRc)率为53.8%。

Elzonris的副作用

在临床试验中Elzonris常见的毒副作用有毛细血管渗漏综合征( capillaryleak syndrome)、恶心疲劳、四肢水肿、发热、寒战、体重增加等。以下是针对Elzonris常见毒副作用的稍微详细的处理措施：

1、毛细血管渗漏综合征

（1）监测：密切观察患者有无液体潴留、组织水肿、呼吸困难或其他相关症状。

（2）治疗：若确诊，立即停止Elzonris的使用。进行容量复苏，确保循环稳定。可能需要使用血管活性药物来维持血压，以及糖皮质激素来减轻炎症反应。

2、恶心和疲劳

（1）恶心：给予患者止吐药，如5-羟色胺受体拮抗剂，来减轻恶心症状。

（2）疲劳：鼓励患者充分休息，避免过度劳累。考虑提供营养支持，如高热量、高蛋白的食物，以助于恢复体力。

3、四肢水肿

（1）观察：定期记录水肿的部位、范围和程度。

（2）管理：限制患者的钠盐摄入，以减少水肿的加重。使用利尿剂（如呋塞米）来促进水肿的消退。对于严重的水肿，可以考虑使用弹力袜或抬高患肢来帮助减轻症状。

4、发热和寒战

（1）发热：定期监测体温，若体温超过38.5°C，可给予解热镇痛药。同时，确保患者充足的水分摄入。

（2）寒战：为患者提供保暖措施，如加盖被子、使用暖风机等。

5、体重增加

（1）监测：定期记录患者的体重变化，并观察是否有其他与体重增加相关的症状，如水肿。

（2）管理：限制高热量食物的摄入，增加运动量，以帮助控制体重增加。若体重增加过快或影响患者的生活质量，可以考虑与医疗团队讨论调整Elzonris的剂量或暂停治疗。

在处理这些副作用时，重要的是与医疗团队保持密切沟通，确保患者得到及时和专业的医疗护理。同时，也要关注患者的心理状况，提供必要的心理支持和安抚。

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