艾伏尼布可以治愈白血病吗？

艾伏尼布（Ivosidenib）不可以治愈白血病，但经三期临床试验,表明艾伏尼布是口服针对突变型异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的急性髓性白血病有效药物，该药为2018年美国FDA批准的首创性药物。

关于急性髓系白血病

急性髓系白血病(AML)是一种起源于造血干/组细胞的恶性肿瘤，具有高度异质性。在美国，2018年 AML预计新发和死亡的病例数分别为19520例和10 670例，分别占所有肿瘤新发和死亡病例的1.1%和1.8%。复发或难治型AML患者的中位总生存期( mOS)为6个月，仅有10%的患者能够存活5年以上。

艾伏尼布治疗白血病的效果

艾伏尼布（Ivosidenib）是 IDH1抑制剂，Ivosidenib 单药在复发难治伴IDH1突变的AML中显示了很好的疗效。

125例患者口服500 mg Ivosidenib,结果CR率为21.6%,CRh为8.8%,总有效率(CR＋CRh)为 30.4%。有效患者的中位持续有效时间为8.2个月,CR患者中位持续缓解时间为9.3个月,所有患者均出现不良反应,其中3/4级的不良反应包括贫血(占20.1%) 、中性粒细胞减少伴发热(占29.1%).QT延长(占10.1%)。IDH分化综合征发生率为9.6%(均<4 级)。

目前，Ivosidenib和 Enasidenib 与标准化疗联合治疗IDH1/2突变的初发AML的临床研究正在进行,初步显示疗效显著。Ivosidenib与标准化疗联合治疗IDH1突变的初发AML患者CR+CRi/CRp为91% ; Enasidenib 与标准化疗联合治疗IDH2突变AML患者,CR+CRi/CRp为67%。此外,Ivosidenib和Enasidenib 联合低强度药物如小剂量阿糖胞苷、地西他滨、阿扎胞苷的临床试验正在进行,相信会有令人满意的结果。

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