沃塞洛托的治疗效果怎么样？

沃塞洛托( voxelotor,OXBRYTA)是一种用于治疗镰状细胞疾病(SCD)的一线药物,于2019年上市。作为一种镰状细胞血红蛋白S(HbS)调节剂,沃塞洛托可以有效调节血红蛋白与氧的亲和力,抑制HbS 聚合,从而改善溶血性贫血和血管阻塞产生的不良反应,可迅速改善SCD患者的症状,同时具有安全、有效、耐受性良好、不良反应少等优点,表现出良好的临床前及临床应用前景，那么，沃塞洛托的治疗效果怎么样？

沃塞洛托的治疗效果

在一项开放标签、多中心、2期试验中评估了OXBRYTA对4至< 12岁SCD患者的疗效和安全性[NCT 02850406]。在本研究中，45名4至< 12岁的患者和11名12至< 17岁的患者接受了OXBRYTA治疗。根据基线体重，4至< 12岁的患者服用口服混悬剂片剂。对体重为10 kg至< 20 kg、20 kg至< 40 kg的患者给予OXBRYTA，剂量为600 mg、900 mg或1，500 mg，每日一次，或≥40公斤。12至< 17岁的患者每日一次服用OXBRYTA 1，500 mg。

如果基线血红蛋白(Hb)≤10.5g/dL，则纳入患者。在整个研究期间，允许服用稳定剂量羟基脲至少90天的符合条件的患者继续接受羟基脲治疗。本试验排除了在纳入前14天内发生VOC事件、在纳入后30天内接受红细胞(RBC)输注且患有肾功能不全或无法控制的肝病的患者。

所有患者均为HbS或HbS/β0-地中海贫血基因型(100%)，且大多数正在接受背景羟基脲治疗(80%)。中位年龄为8岁(范围:4-15岁)；45例(80%)患者年龄4 ~ < 12岁。在该年龄组中，平均基线Hb为8.6 g/dL(范围:6.1至10.5 g/dL)。

疗效以Hb应答率为基础，Hb应答率定义为从基线至第24周Hb增加> 1 g/dL。在至少服用过一剂OXBRYTA的4至< 12岁患者中，OXBRYTA的Hb应答率为36% (16/45) (95% CI: 21.6%，49.5%)。

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