妥布霉素吸入溶液治疗囊性纤维化疗效怎么样

妥布霉素吸入溶液治疗囊性纤维化疗效

妥布霉素吸入溶液治疗囊性纤维化（（CF））疗效显著，用作肺部铜绿假单胞菌早期感染（（Pa））的一线治疗，囊性纤维化症患者肺部反复感染。

对年龄≥6岁、基线1秒用力呼气量（FEV（1））预测为40-80%的CF患者，在56周内评估间歇性（28天“开”/“关”周期）吸入300毫克/4毫升妥布霉素吸入溶液（TNS4，Bramitob/Bethkis）的长期安全性和有效性。

在为期8周的开放标签试验（核心阶段，NCT01111383）中，患者最初被随机分组，以比较TNS4（N=159）和妥布霉素吸入溶液300mg/5ml（TNS5，TOBI）（N=165）。一部分患者在48周内继续接受TNS4单臂伸展治疗。

结果：在核心期（N=321），TNS4（7.0%）和TNS5（7.5%）在单次治疗周期后，FEV（1）（预测%）从基线（绝对变化）增加，并且达到了治疗之间的非劣效性[治疗之间的差异为-0.5（95%CI:-2.6；1.6）]。

这些改善在整个扩展期（N=209）都得到了维持，与基线相比，整个研究的范围在5.1%（95%CI:3.2；6.9）和8.1%（95%CI:6.8；9.4）之间。在整个56周内，Pa痰计数减少范围在0.6（95%CI:0.2；0.9）至2.3（95%CI:2.0；2.6）log10 CFU/g之间。

在两个研究阶段都没有发现显著的安全性问题，在8周的核心阶段，两个治疗组报告不良事件的患者比例相似[TNS4（31.4%）；TNS5（28.0%）]。

结论：总体而言，TNS4表现出类似于TNS5的短期临床益处，这些益处在TNS4的长期使用过程中得以维持，并且与良好的耐受性有关。

妥布霉素吸入溶液在提高肺部局部有效药物浓度的同时避免了全身毒性，亦显著降低了耐药风险，适用于长期维持治疗。妥布霉素吸入溶液为健康元研发的改良型新药，适用于成人伴肺部铜绿假单胞菌感染的支气管扩张症，控制感染和改善症状，是国内首个获批上市的吸入抗生素。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考文献

Mazurek H, Chiron R, Kucerova T, Geidel C, Bolbas K, Chuchalin A, Blanco-Aparicio M, Santoro D, Varoli G, Zibellini M, Cicirello HG, Antipkin YG. Long-term efficacy and safety of aerosolized tobramycin 300 mg/4 ml in cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2014 Nov;49(11):1076-89. doi: 10.1002/ppul.22989. Epub 2014 Jan 24. PMID: 24464974.