ponvory治疗多发性硬化症效果如何？

2021年3月，美国FDA批准将Ponvory (ponesimod)作为MS的治疗药物，以减少成年患者的复发和脑部病变。FDA批准的范围还包括临床孤立综合征、复发性-缓解性疾病和活动性继发性进行性疾病。那么，ponvory治疗多发性硬化症效果如何？

ponvory治疗多发性硬化症效果

PONVORY 的疗效在研究1中得到证实，这是一项在复发型 MS 患者中开展的随机、双盲、平行组、活性对照优效性研究 (NCT02425644)。患者治疗108周。本研究纳入了基线时扩展残疾状态量表 (EDSS) 评分为0-5.5、在前一年内至少复发一次或在前2年内复发两次或在前6个月内或基线时脑部 MRI 显示至少有一个钆增强（Gd增强）病灶的患者。排除原发性进展性 MS 患者。

患者随机接受每日一次PONVORY（从14天剂量滴定开始）或特立氟胺14 mg。在基线、研究期间每3个月和疑似复发时进行神经学评价。在基线及第60和108周进行脑部 MRI 扫描。

主要终点是研究期间的年化复发率 (ARR)。其他结局指标包括：1）从基线至第108周新发 Gd 增强 T1 病灶的数量，2）从基线至第108周新发或扩大的 T2 病灶的数量（病灶不重复计数），以及3）至3个月和6个月证实残疾进展的时间。经证实的残疾进展定义为基线 EDSS 评分为0的患者 EDSS 至少增加1.5，基线 EDSS 评分为1.0-5.0的患者 EDSS 至少增加1.0，或基线 EDSS 评分至少为5.5的患者 EDSS 至少增加0.5，并在3个月和6个月后证实。

共有1133例患者被随机分配至PONVORY(N = 567) 或特立氟胺14 mg(N = 566) 组；86.4%的 PONVORY 治疗患者和87.5%的特立氟胺 14 mg 治疗患者按照方案完成了研究。基线时，患者的平均年龄为37岁，97%为白人，65%为女性。平均病程为7.6年，前一年的平均复发次数为1.3，平均 EDSS 评分为2.6；57%的患者既往未接受过任何非类固醇治疗MS。基线时，42.6%的患者在基线 MRI 扫描时有一个或多个 Gd 增强 T1 病灶（平均2.0）。

PONVORY 治疗患者的 ARR 在统计学上显著低于接受特立氟胺 14 mg 治疗的患者。PONVORY治疗患者的 Gd 增强 T1 病灶数量和新发或增大的 T2 病灶数量在统计学上显著低于接受特立氟胺 14 mg 治疗的患者。

PONVORY 和特立氟胺 14 mg 治疗患者在108周内的3个月和6个月证实的残疾进展结局无统计学显著差异。研究1的疗效结果见表1。

表1：研究1的临床和 MRI 终点

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