asciminib阿西米尼是什么药？

Asciminib是一种变构抑制剂，可特异性、强效抑制天然ABL1的酪氨酸激酶活性，以及导致慢性髓性白血病(CML)的嵌合BCR-ABL1癌蛋白的酪氨酸激酶活性。临床适用于治疗复发性多发性硬化症，诺华公司正在开发用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括费城染色体阳性(Ph+)慢性髓性白血病(CML)。

阿西米尼介绍

asciminib，一种口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)作为费城染色体阳性慢性髓性白血病(CML)慢性期三线治疗方案。CML是一种罕见的癌症，由染色体易位导致22号和9号染色体上BCR和ABL1基因的融合引起。直到最近，一线治疗方案失败的患者仍在接受与BCR-ABL1上三磷酸腺苷结合位点结合的tki治疗。然而，由于类似的作用机制，对于至少2种tki治疗失败或有T315I突变且无法耐受帕纳替尼的患者，仍有需求未得到满足。

2021年10月，美国食品药品监督管理局(fda)批准asciminib(赛百力)作为慢性期(CP)-CML患者的三线治疗方案，这是第一种通过变构结合特异性靶向ABL1豆豆酰口袋(STAMP)的TKI。Asciminib获得了加速批准，因为其在第24周时达到了主要终点，表明Asciminib组患者的主要分子学缓解率为25.5%，而伯舒替尼组为13.2%。此外，asciminib组患者达到的完全细胞遗传学缓解率为40.8%，高于伯舒替尼组的24.2%。

药物毒性

服用asciminib的患者应监测胰酶水平升高、高血压、包括缺血性和血栓栓塞性疾病在内的心血管毒性，以及中性粒细胞和血小板数量减少，因为这些可能需要中断治疗、降低剂量或停止治疗。

治疗效果

Asciminib是一种独特的靶向TKI，为CP-CML成人患者(无论突变状态如何)提供了额外的三线及以上治疗选择，为携带T315I突变的患者提供了第二种TKI治疗选择。

随着强效BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的研发，慢性期(CP)慢性髓性白血病(CML)患者的预后显著改善。然而，约有15-20%的患者最终因对TKI耐药或不耐受而遭遇治疗失败。由于多种tki治疗失败的患者预后较差，因此需要一种最佳的治疗方法。Asciminib是一种靶向ABL1豆酰口袋的变构抑制剂，已被美国食品药品监督管理局批准用于既往对≥2种tki耐药或不耐受的CP-CML患者或者有T315I突变的患者。

在一项1期试验中，asciminib单药治疗在有和无T315I突变的患者中均显示出相对良好的安全性和强效性。在随后的一项3期试验中，在既往两种tki治疗失败的CP-CML患者中，asciminib治疗与伯舒替尼相比，与显著较高的主要分子学缓解率和较低的停药率相关。

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