Pulmozyme治疗囊性纤维化效果如何？

Pulmozyme在治疗囊性纤维化方面效果明显。囊性纤维化是一种常染色体隐性多系统进行性疾病，导致各种器官的粘液变得粘稠。这种疾病主要影响患者的上下呼吸道，导致长期肺部感染，并随着时间的推移限制呼吸能力。

Pulmozyme是一种稀释粘液的吸入药物，用于管理和治疗囊性纤维化。它已被证明可减少用力肺活量(FVC)大于预测值40%的选定患者的呼吸道感染。

囊性纤维化

囊性纤维化是一种由囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因变异定义的遗传性疾病，CFTR蛋白功能缺失或降低与多器官功能障碍和预期寿命缩短有关。在美国患有囊性纤维化的人中，大约85.5%具有基因变体F508del。F508del基因变异患者的囊性纤维化表现始于婴儿期，表现为脂肪泻、体重增加不良和呼吸系统症状(咳嗽、喘息)。

随着囊性纤维化患者年龄的增长，慢性呼吸道细菌感染会导致肺功能丧失和支气管扩张。随着包括美国在内的多个国家普及新生儿筛查，许多囊性纤维化患者在诊断时无症状。

Pulmozyme治疗囊性纤维化的效果

Pulmozyme目前被用作粘液溶解剂来治疗囊性纤维化的肺部疾病(发病率和死亡率的主要原因)。它能够降低肺部粘液的粘度，促进分泌物的清除。

研究结果显示，Pulmozyme可以改善囊性纤维化患者的肺功能，并减少呼吸道症状的恶化。在一项包含968名囊性纤维化患者的随机、双盲、安慰剂对照试验中，每天一次和每天两次给予Pulmozyme可以将经年龄调整的呼吸系统恶化风险分别降低28%（P=0.04）和37%（P<0.01）。在另一项为期6个月的随机对照试验中，Pulmozyme治疗患者的肺部恶化有所减少。同时，一项持续1年的随机对照试验表明，与安慰剂相比，Pulmozyme可以改善囊性纤维化患者的肺功能。

此外，15项试验比较了Pulmozyme与安慰剂或无Pulmozyme(2447名参与者)，两个比较每日Pulmozyme与高渗盐水(32名参与者)，一项研究比较了每日Pulmozyme与高渗盐水和隔日Pulmozyme(48名参与者)。一项研究比较了Pulmozyme和甘露醇以及两种药物的组合(38名参与者)。与安慰剂或未治疗相比，Pulmozyme在一个月、三个月，六个月和两年。在长达两年的试验中，Pulmozyme可能减少了肺部恶化的数量(中等质量的证据)。

另一项试验(43名儿童)显示，与高渗盐水相比，Pulmozyme可能导致FEV1的更大改善(低质量证据)，一项试验(23名参与者)报告Pulmozyme和甘露醇或Pulmozyme和Pulmozyme加甘露醇之间的肺功能差异很小或没有差异(低质量证据)。一项试验(23名参与者)发现，与Pulmozyme加甘露醇相比，Pulmozyme可改善生活质量(低质量证据)。

Pulmozyme的不良反应

Pulmozyme的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎等，其中一些症状可能会影响到患者的治疗依从性和生活质量。

不良反应处理措施

1、声音改变：对于声音改变，可以尝试通过休息或减少剂量来缓解。对于咽炎，患者应该多喝水保持喉咙湿润，缓解喉咙疼痛和不适，避免摄入刺激性的食物和饮料，如辣椒、酒精等。如果症状持续或加重，应该立即停止使用Pulmozyme，并咨询医生进行诊断和治疗。

2、皮疹：用药期间注意保持皮肤清洁、卫生、干燥，避免用手抓挠，以免引起继发感染。也可在医生的指导下使用一些抗过敏药物，如扑尔敏、氯雷他定等，如果皮疹严重可能需要使用全身性药物，如激素等。

总结

因此，对于囊性纤维化患者来说，使用Pulmozyme治疗需要综合考虑其疗效和安全性。患者在使用该药物时应该严格遵循医嘱，同时关注自身的临床表现和不良反应情况，如有不适需及时就医。

参考文献

Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic

fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi:

10.1002/14651858.CD001127.pub5. PMID: 33735508; PMCID: PMC8094421.

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