




艾曲波帕可与人TPO受体的跨膜结构域相互作用,启动信号级联反应,诱导骨髓祖细胞增殖和分化。对于特发性血小板减少性紫癜,艾曲波帕(Revolade)可以刺激造血干细胞的增殖和分化,增加血小板的生成,从而改善患者的症状。对于化疗后的血小板减少症,艾曲波帕可以升高血小板,减轻患者出血的症状。
适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。
艾曲波帕的起始剂量是50mg每天1次,以达到并维持50×10^9/L或更高的血小板计数。中度或严重肝功能不全患者,起始剂量为25mg每天1次,餐前1小时或2小时空腹服用。
获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的,免疫抑制疗法是有效的,但残留干细胞数量的减少可能会限制其疗效。在免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者中,艾曲波帕导致近一半患者的血细胞计数出现临床显著增加。
在一项免疫抑制治疗加艾曲波帕的前瞻性1-2期研究中招募了92名连续的患者。三个连续登记的队列在开始的时间和艾曲波帕方案的持续时间方面不同,分别是队列1、队列、队列3。
6个月时的完全缓解率在队列1中为33%,队列2中为26%,队列3中为58%。6个月时的总体缓解率分别为80%、87%、94%。合并队列的完全缓解率和总体缓解率高于历史队列,其中完全缓解率为10%,总体缓解率为66%。在中位数为2年的随访中,生存率为97%。
在免疫抑制治疗中加入艾曲波帕与严重再生障碍性贫血患者的血液学应答率明显高于历史队列中的患者。
最常见的副作用包括恶心、呕吐、月经过多、肌肉痛、感觉异常、白内障、消化不良、瘀斑、血小板减少、ALT/AST增加、结膜出血。
1、恶心和呕吐:饮食上建议吃易消化的食物,少量多餐,避免进食辛辣和高脂肪的食物,保持良好的饮食习惯和水分补充,必要时使用止吐药物。
2、月经过多:如果出血量大或持续时间长,应立即进行妇科检查和治疗。
3、肌肉痛和感觉异常:注意休息,减少体力活动,如果疼痛明显,可使用适当镇痛药物。
4、白内障或眼晶状体浑浊:定期进行眼科检查,根据病情发展可能需要进行手术治疗。
5、消化不良:调整饮食习惯,避免进食油腻食物,必要时使用抗酸药物和胃黏膜保护剂。
6、瘀斑:注意观察瘀斑的扩展和情况,如果面积增大或伴随其他症状应及时就医。
7、血小板减少:需要密切监测血小板计数,如果计数过低可能需要减少用药剂量或暂时停药。
8、ALT/AST增加:需要定期检查肝功能,如果ALT/AST持续升高,可能需要调整用药或暂时停药。
9、结膜出血:减少眼部刺激,保持眼部卫生,避免用手揉眼睛,定期眼科检查。
在使用艾曲波帕治疗前,医生会充分评估患者的适应症和可能的副作用,确保治疗的安全性和有效性。
Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878. PMID: 28423296; PMCID: PMC5548296.
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027