




索拉非尼(英文通用名:Sorafenib tosylate)商品名称多吉美,是德国拜耳研发出的一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服抑制剂,“这是近10多年来唯一被FDA批准的用于治疗肾癌的新药”,也是肾癌治疗取得的一个重大进展。其开发目标主要是用于治疗不能手术的转移性肾癌和原发性肝癌,后又深入研究发现对放射性碘治疗不再有效的局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺癌有效果,因此扩展了其适应症。
肾癌是泌尿系统常见的恶性肿瘤之一,肾癌发生机制极为复杂,对既往常用化疗和放疗通常不敏感,肾癌到了晚期通常会发生转移,因此后期治疗很困难。而索拉非尼具有双重抗肿瘤作用,一方面通过抑制Raf活性,阻断RAF/MEK/ERK信号传导通路直接抑制肿瘤细胞的增殖;另一方面通过抑制VEGFR和PDGFR受体活性,阻断肿瘤新生血管的生成,从而起到间接抑制肿瘤细胞的生长的作用。索拉非尼治疗晚期肾透明细胞癌的中位生存期最高可达到19个月。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923