




去纤苷(Defibrotide)适用于造血干细胞移植后肝静脉闭塞病(VOD),由于该药物尚未在中国上市且未纳入医保目录,临床使用时更需严格遵循用药指南。本文将详细介绍去纤苷的标准用药方案、可能的不良反应以及特殊人群的用药注意事项,为临床合理用药提供参考。
去纤苷的规范使用涉及精确的剂量计算、严格的给药方式和科学的疗程管理,需在医生的指导下用药。
成人和儿童患者推荐剂量为每6小时6.25mg/kg,静脉输注2小时。剂量计算基于HSCT准备方案前的基线体重,而非当前体重。这一剂量设计考虑了药物代谢特点和VOD病理机制。
药物必须在输注前稀释,使用专用输液器过滤。采用持续静脉注射方式,严格控制输注时间为2小时。输注过程中需监测生命体征,特别是血压变化。
基础疗程为21天,若VOD症状未完全缓解可延长至60天,疗效评估应包括肝功能指标、腹水消退情况和肾功能改善程度等多维度指标。
去纤苷治疗过程中可能出现多系统不良反应,需要临床密切监测。
低血压表现为头晕或体位性低血压,鼻出血等轻微出血事件与药物抗血栓作用相关,需警惕严重出血风险。
腹泻、恶心、呕吐等症状多为轻度至中度,通常在用药初期明显,随时间推移可能减轻。
皮疹、荨麻疹等过敏反应虽不常见,但可能进展为严重过敏反应,用药初期需特别关注皮肤表现和呼吸状况。
及时发现并处理这些不良反应对保障治疗连续性具有重要意义。
不同人群对去纤苷的代谢和反应存在差异,需要个体化用药方案。
动物研究显示去纤苷可能对胎儿造成伤害。孕妇仅在获益明确大于风险时考虑使用,需充分告知潜在风险并严密监测。
药物可能通过乳汁分泌,导致哺乳婴儿出血风险。治疗期间建议暂停母乳喂养,直至药物完全清除。
儿童患者用药安全性和有效性已获证实,剂量按体重计算与成人相同。需特别注意低血压和出血风险,加强监测频率。
针对特殊人群的个体化用药方案,能够在控制疾病的同时减少对身体的损害。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114