




去纤苷(Defibrotide)是一种重要的抗血栓和纤溶调节药物,在特定血液系统疾病的治疗中发挥着关键作用。该药物具有明确的适应症范围、独特的作用机制以及严格的禁忌要求。深入了解去纤苷的临床应用指征、药理作用特点以及使用限制,对确保临床合理用药具有重要意义。
去纤苷具有特定的临床应用范围,主要针对造血干细胞移植后的严重并发症。
去纤苷获准用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝静脉闭塞病(VOD),也称为窦状静脉阻塞综合征(SOS)。VOD是HSCT后最严重的并发症之一,死亡率较高。
VOD表现为肝内小静脉和肝窦内皮细胞损伤,导致肝静脉流出道阻塞。典型症状包括肝肿大、腹水、黄疸和体重增加,严重者可发展为多器官衰竭。
药物适用于成人和儿童患者,特别是那些已出现肾功能或肺功能损害的严重VOD病例。对于轻度VOD患者,通常先采取支持治疗。
明确去纤苷的适应症范围有助于临床精准选择治疗对象,在最需要干预的病例中发挥最大治疗价值。
去纤苷通过多靶点作用机制发挥治疗效果,临床疗效已得到充分验证。
去纤苷具有多重作用:保护血管内皮细胞、促进纤溶酶原激活、抑制血小板活化、减少白细胞黏附。这些作用共同减轻血管内皮损伤和微血栓形成。
研究显示,去纤苷治疗可将严重VOD患者的100天生存率提高,部分患者可获得完全缓解。
相比传统治疗,去纤苷能更快改善肝功能指标,减轻腹水等临床症状。静脉给药方式确保药物快速起效,特别适合危重患者。
去纤苷的创新作用机制为VOD治疗带来了突破性进展,显著改善了这类高危患者的预后。
某些特定情况下使用去纤苷可能带来严重风险,需要严格规避。
禁止与全身抗凝或纤溶药物同时使用,这种联用会显著增加出血风险。对去纤苷或任何辅料成分过敏的患者严禁使用。
活动性大出血患者需谨慎评估风险收益比。严重过敏体质者应在严密监测下使用,备好抗过敏急救措施。
近期接受过大手术或创伤的患者需延迟用药。同时使用影响血小板功能的药物可能增加出血风险,需密切监测。
严格遵守禁忌症要求,可以有效预防严重不良反应发生。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114