塞尔帕替尼最新消息：FDA批准塞尔帕替尼(Retevmo)用于治疗RET融合阳性甲状腺癌

2024年6月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准塞尔帕替尼(Retevmo)用于治疗需要全身治疗且对放射性碘治疗无效（若放射性碘治疗适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人患者及2岁及以上儿童患者。

塞尔帕替尼(Retevmo)于2020年获得加速批准，用于12岁及以上患者的同一适应症。

塞尔帕替尼(Retevmo)的有效性与安全性

有效性评估基于LIBRETTO-001（NCT03157128）研究，这是一项多中心、开放标签、多队列临床试验，共纳入65名RET融合阳性甲状腺癌患者。这些患者对放射性碘治疗无效（若放射性碘是合适的治疗选择），其中一部分患者为既往未接受过全身治疗（初治），另一部分为既往接受过治疗，分别纳入不同队列。

主要有效性结局指标为客观缓解率和缓解持续时间。在41名既往接受过治疗的患者中，客观缓解率为85%（95%置信区间：71%，94%）；在24名初治患者中，客观缓解率为96%（95%置信区间：79%，100%）。既往接受过治疗患者的中位缓解持续时间为26.7个月（95%置信区间：12.1，不可评估），初治患者的中位缓解持续时间不可评估（95%置信区间：42.8，不可评估）。

支持性证据还包括来自LIBRETTO-121研究（J2G-OX-JZJJ；NCT03899792）的10名RET融合阳性甲状腺癌儿童及年轻成人患者的客观缓解率和缓解持续时间数据。LIBRETTO-121是一项在患有RET改变的晚期实体瘤的儿童及年轻成人患者中开展的关于塞尔帕替尼(Retevmo)的国际性、单臂、多队列临床试验。该研究的客观缓解率为60%（95%置信区间：26%，88%），并且83%的患者观察到缓解持续时间达到或超过12个月。

塞尔帕替尼(Retevmo)的不良反应

最常见的不良反应（发生率≥25%）包括水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3级或4级实验室检查异常（发生率≥5%）包括淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天门冬氨酸氨基转移酶升高、血钠降低和血钙降低。

塞尔帕替尼(Retevmo)的剂量

对于2岁至12岁以下儿童患者，推荐使用基于体表面积计算的塞尔帕替尼(Retevmo)剂量；对于12岁及以上患者，剂量基于体重。具体剂量信息请参见处方信息。