FDA批准尼拉帕尼(Niraparib)用于复发性卵巢癌女性

2017年3月27日，Tesaro,Inc.是专注于肿瘤学的生物制药公司，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准尼拉帕尼(Niraparib)，一种口服、每日一次的聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）抑制剂，用于复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌女性患者的维持治疗，这些患者对铂类化疗达到完全缓解或部分缓解（CR或PR）。尼拉帕尼(Niraparib)是FDA批准的首个不要求BRCA突变或其他生物标志物检测的PARP抑制剂。Tesaro预计将于4月下旬在美国上市尼拉帕尼(Niraparib)。

尼拉帕尼(Niraparib)是唯一在随机、前瞻性设计的3期临床试验中证明，无论BRCA突变或生物标志物状态如何，均可在复发性卵巢癌女性中实现具有临床意义的无进展生存期（PFS）增加的PARP抑制剂。尼拉帕尼(Niraparib)提供口服、每日一次给药，使维持治疗给药方便。

Tesaro总裁兼首席运营官Mary Lynne Hedley博士表示：“我们非常欣慰能为卵巢癌女性带来这种独特的新药，并感谢在照护者和医生帮助下无私参与本试验的患者。我们认为临床试验参与者是尼拉帕尼(Niraparib)临床开发项目成功最重要的贡献者，我们还要感谢FDA在尼拉帕尼(Niraparib)申请接受审查后不到三个月内对其进行了快速而全面的评估，并感谢我们在ENGOT的合作伙伴在执行NOVA临床试验中的勤勉和认真。Tesaro致力于支持勇敢面对卵巢癌的女性，我们计划与患者、医疗服务提供者和支付方合作，确保这种改变范式的药物可及。”

Dana-Farber癌症研究所妇科肿瘤学主任、哈佛医学院医学教授Ursula Matulonis医学博士表示：“尽管复发性卵巢癌患者对铂类治疗缓解率高，但这种化疗的有效性会随时间减弱。不幸的是，每后续一次铂类化疗方案治疗，无进展生存期通常都会缩短。因此，像尼拉帕尼(Niraparib)这样能在铂类治疗后增加无进展生存期的治疗对患者及其家庭非常有意义，直到最近，复发性卵巢癌女性的治疗进展很少，而不携带BRCA突变的女性可选方案更少。我们很高兴有机会为合适的患者提供一种口服、每日一次的维持治疗，可降低癌症进展风险并延长化疗疗程之间的时间，而这些患者治疗选择很少。”

ENGOT-OV16/NOVA研究主席、北欧妇科肿瘤学会（NSGO）医学主任Mansoor RazaMirza医学博士表示：“尼拉帕尼(Niraparib)是美国首个获批用于复发性卵巢癌的维持治疗，其获批对卵巢癌群体极其令人鼓舞，NOVA研究的独特设计纳入了携带和不携带胚系BRCA突变的女性，使我们能够确定尼拉帕尼(Niraparib)在非常广泛的患者群体中提供显著的无进展生存期改善。能够在无需诊断检测的情况下处方尼拉帕尼(Niraparib)，可能从根本上改变我们治疗这种疾病的方式，从化疗缓解后的‘观察等待’转变为积极治疗。鉴于NOVA中观察到的PFS显著增加，我相信我们正在改变卵巢癌患者的疾病进程，无论铂敏感性如何，也不依赖BRCA突变或生物标志物状态。”

卵巢癌研究基金联盟总裁兼首席执行官Audra Moran表示：“复发性卵巢癌女性常常对未来复发感到相当恐惧和焦虑，尼拉帕尼(Niraparib)可能在这一压力时期为患者及其家庭提供一种治疗选择。卵巢癌群体渴望新的治疗选择，我们很高兴尼拉帕尼(Niraparib)将可供已完成铂类化疗的女性使用。”

尼拉帕尼(Niraparib)概述

尼拉帕尼(Niraparib)是一种口服、每日一次的聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）1/2抑制剂，在美国用于复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗，这些患者对铂类化疗达到完全或部分缓解。在临床前研究中，尼拉帕尼(Niraparib)相对于血浆在肿瘤中浓集，对PARP1/2产生大于90%的持久抑制，并具有持续的抗肿瘤作用。

推荐剂量

尼拉帕尼(Niraparib)的起始剂量为每日一次300mg，可根据个体耐受性调整。

不良反应

最常见的不良反应：血小板减少症、贫血、中性粒细胞减少症、恶心、便秘、呕吐、腹痛/腹胀、黏膜炎/口腔炎、腹泻、疲乏/乏力、食欲下降、头痛、失眠、鼻咽炎、呼吸困难、皮疹和高血压。

注意事项

在所有临床研究中，接受尼拉帕尼(Niraparib)治疗的患者报告了骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病（MDS/AML）。如确认MDS/AML，应停用尼拉帕尼(Niraparib)。

接受尼拉帕尼(Niraparib)治疗的患者报告了血液学不良反应（血小板减少症、贫血和中性粒细胞减少症）。在患者从既往化疗引起的血液学毒性中恢复（≤1级）之前，不要开始尼拉帕尼(Niraparib)治疗。治疗第一个月每周监测全血细胞计数，接下来11个月每月监测，此后定期监测。

接受尼拉帕尼(Niraparib)治疗的患者报告了高血压和高血压危象。在尼拉帕尼(Niraparib)治疗第一年每月监测血压和心率，此后定期监测。密切监测心血管疾病患者，尤其是冠状动脉功能不全、心律失常和高血压患者。

特殊人群

1、有生育潜力的女性

尼拉帕尼(Niraparib)可能导致胎儿伤害。告知有生育潜力的女性对胎儿的潜在风险，并在治疗期间及末次给药后六个月内使用有效避孕措施。

2、哺乳期

由于尼拉帕尼(Niraparib)可能对母乳喂养婴儿造成严重不良反应，建议哺乳期女性在尼拉帕尼(Niraparib)治疗期间及末次给药后一个月内不要母乳喂养。