FDA批准托法替尼(Tofacitinib)用于类风湿关节炎

2012年11月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准托法替尼(Tofacitinib)，用于治疗对甲氨蝶呤应答不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）成人患者。

RA是一种自身免疫性疾病，机体的免疫系统错误地攻击健康组织，导致关节及周围组织炎症。据美国疾病控制与预防中心估计，RA影响约150万美国人。托法替尼(Tofacitinib)是一种每日服用两次的药片，通过阻断称为“Janus激酶”的分子发挥作用，这些分子在RA的关节炎症中具有重要作用。

FDA药物评价与研究中心肺病、过敏与风湿病产品部主任、医学博士、哲学博士Badrul Chowdhury表示：“托法替尼(Tofacitinib)为那些对甲氨蝶呤反应不佳、患有使人衰弱的RA成人患者提供了一种新的治疗选择。”

托法替尼(Tofacitinib)是在该产品处方药使用者付费目标日期2012年11月21日之前获批的，该日期是该机构原计划完成该药物申请审评的日期。

托法替尼(Tofacitinib)的安全性和有效性在七项成人中度至重度活动性RA患者的临床试验中进行了评估。在所有试验中，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受托法替尼(Tofacitinib)治疗的患者在临床应答和身体功能方面均有改善。

使用托法替尼(Tofacitinib)与严重感染风险增加相关，包括机会性感染（主要发生在免疫系统受抑制时发生的感染）、结核、癌症和淋巴瘤。托法替尼(Tofacitinib)带有针对这些安全风险的黑框警告。托法替尼(Tofacitinib)治疗还与他汀？不，原文为胆固醇和肝酶检测值升高以及血细胞计数降低相关。

FDA批准托法替尼(Tofacitinib)时附有一项风险评估与缓解策略（REMS），其中包括一份向患者告知重要安全信息的用药指南，以及一项告知医疗保健提供者与托法替尼(Tofacitinib)相关严重风险的沟通计划。

为了研究托法替尼(Tofacitinib)对心脏病、癌症和严重感染的长期影响，FDA要求开展一项上市后研究，该研究将评估托法替尼(Tofacitinib)的两种剂量，并纳入一组接受另一种已批准治疗的患者作为对照。

临床试验中最常见的不良反应为上呼吸道感染、头痛、腹泻以及鼻道和咽上部炎症。