FDA批准托法替尼(Tofacitinib)用于治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎

2020年9月28日，辉瑞公司宣布，美国（U.S.）食品药品监督管理局（FDA）已批准托法替尼(Tofacitinib)用于治疗2岁及以上儿童和青少年的活动性多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）。此次获批两种剂型，即片剂和口服溶液，并根据体重给药。该批准使托法替尼(Tofacitinib)成为美国首个获批用于治疗pcJIA的Janus激酶（JAK）抑制剂。

辛辛那提儿童医院医疗中心风湿病科主任、儿童风湿病协作研究组科学主任Hermine Brunner博士表示：“多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）会使人衰弱，因为它可导致显著关节疼痛并限制参与适合儿童的活动，尽管已有若干先进治疗可用，但托法替布因不需要注射或输注而将成为有吸引力的新选择。这些给药方式对pcJIA患儿及其照护者可能相当负担。FDA批准托法替尼(Tofacitinib)用于pcJIA对该群体是积极消息，因为它提供了一种口服剂型的新先进治疗选择。”

辉瑞全球产品开发炎症与免疫学首席开发官Michael Corbo表示：“许多患有活动性多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）的儿童和青少年需要先进的口服治疗选择，因此我们很自豪现在能为该患者群体提供托法替尼(Tofacitinib)，该批准是托法替尼(Tofacitinib)的第四个适应症，强化了其在免疫介导炎症性疾病治疗中的效用，并进一步展示了我们在JAK科学方面的专长。”

托法替尼(Tofacitinib)概述

托法替尼(Tofacitinib)获批的四项适应症：甲氨蝶呤治疗失败后的成人中重度活动性类风湿关节炎（RA）；改善病情抗风湿药（DMARD）治疗失败后的成人活动性银屑病关节炎（PsA）；肿瘤坏死因子抑制剂（TNFi）治疗失败后的成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）；以及2岁及以上活动性多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）患者。

适应症

类风湿关节炎

托法替尼(Tofacitinib)适用于治疗对甲氨蝶呤应答不足或不耐受的成人中重度活动性类风湿关节炎患者。

使用限制：不推荐托法替尼(Tofacitinib)与生物DMARD或强效免疫抑制剂如硫唑嘌呤和环孢素联合使用。

银屑病关节炎

托法替尼(Tofacitinib)适用于治疗对甲氨蝶呤或其他改善病情抗风湿药（DMARD）应答不足或不耐受的成人活动性银屑病关节炎患者。

使用限制：不推荐托法替尼(Tofacitinib)与生物DMARD或强效免疫抑制剂如硫唑嘌呤和环孢素联合使用。

需要特别说明的是，不推荐托法替尼(Tofacitinib)10mg每日两次用于类风湿关节炎或银屑病关节炎的治疗。

溃疡性结肠炎

托法替尼(Tofacitinib)适用于治疗对TNF阻断剂应答不足或不耐受的成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者。

使用限制：不推荐托法替尼(Tofacitinib)与UC生物疗法或强效免疫抑制剂如硫唑嘌呤和环孢素联合使用。

多关节型幼年特发性关节炎

托法替尼(Tofacitinib)/托法替尼(Tofacitinib)口服溶液适用于治疗2岁及以上活动性多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）患者。

使用限制：不推荐托法替尼(Tofacitinib)/托法替尼(Tofacitinib)口服溶液与生物DMARD或强效免疫抑制剂如硫唑嘌呤和环孢素联合使用。