芦可替尼能治好骨髓纤维化吗？

郭药师

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2025-01-21 17:35:13

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鲁索替尼(芦可替尼)由诺华公司研发，是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物，也是目前唯一一个可以用于此病的药物。原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD），骨髓纤维化（MF）简称髓纤，是一种非常罕见的疾病。

原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。鲁索替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果，2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准该药用于治疗骨髓纤维化。而鲁索替尼的作用在于延长患者生存周期，提高患者生存质量，并不能完全将骨髓纤维化治愈。

参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年1月31日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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