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鲁索替尼可以治愈骨髓纤维化吗?

郭药师
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2025-01-21 03:01:30
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鲁索替尼可以治愈骨髓纤维化吗?鲁索替尼 (jakavi)是诺华研发的治疗骨髓纤维化的靶向药物,主要是与JAK1点为结合。鲁索替尼作为靶向药,是不可能完全将骨髓纤维化治愈的,需要长期服用来控制病情。

骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD),骨髓纤维化(MF)简称髓纤,是一种非常罕见的疾病。鲁索替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果。

鲁索替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂,2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准该药用于治疗骨髓纤维化。鲁索替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状,改善 MF 的相关症状(如发热、盗汗及腹痛等),进而提升患者的生活质量。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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