




鲁索替尼,Jakafi(ruxolitinib),由诺华公司研发,是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,也是目前唯一一个可以用于此病的药物。在美国,此药一年的费用约为12万美元。孤儿药的地位,以及研发的巨大成本造成了如此高昂的药价。
原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。
原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准该药用于治疗骨髓纤维化。
真性红细胞增多症(PV)是一种造血干细胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病。PV起病隐袭,进展缓慢,通常经历以下两个进展阶段:①增殖期或红细胞增多期 常有红细胞增多;②红细胞增多后期 表现为全血细胞减少、髓外造血、肝脾肿大、脾亢和骨髓纤维化。出血和血栓是PV的两个主要临床表现,少数患者可进展为急性白血病。
美国 FDA 于2014年12 月 4 日批准鲁索替尼用于治疗真性红细胞增多症患者。
鲁索替尼在国内售价售价多少?2017年3月,鲁索替尼被CFDA批准于中国上市,用于骨髓纤维化患者的治疗。其规格5mg/片60片/瓶(盒),在中国的售价为8000人民币,售价较高,多数患者经济压力较大。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192